干细胞移植对渐冻症有效吗（渐冻症 干细胞移植）

神经干细胞移植对渐冻症有没有什么作用？

您好，神经干细胞在研究上确实对于神经系统变性病都是天津协和干细胞保存几年一个很重要的研究方向，主要就是外泌体检测仪器神经再生，使得已经死亡的细胞能够重新通过干细胞移植重新获得新生，来替代已经死亡细胞的作用。但目前国内的所谓神经干细胞移植是胚胎干细胞来自原始性腺和什么非常不规范的，包括国际上都在积极探索研究，但是国内目前很多特别是基层医院的不规范主要表现在，收取病人大量的费用而进行没有确切疗效的治疗，这一点是有违临床治疗的基本准则，也是被国外很多专家摒弃的问题。病人花几万块钱甚至几十万，用于完全没有把握的治疗，这个从伦理上来说是不允许的，可以探索，但这种探索应该是免费的。如果病人有几万块钱甚至十几万块钱用于标准规范的治疗本身就可以给病人带来很大的好处，干细胞移植根本是没谱的事，专业医生是反对这种不规范的治疗。

渐冻症怎么治疗？

渐冻症是目前医学很难治愈的神经受损性疾病，对患者的生活和健康带来很多不良的影响。因此大家对于治疗方式比较关心，渐冻症应该怎么治疗呢?渐冻症可以根据不同的病症采取相应的治疗方式，对于肌肉僵硬，行动不便的患者多采用药物治疗。渐冻症是神经元受到损伤引起的，很多患者会因为神经的受损对身体的某些部位失去控制，关节出现不能弯曲的僵硬，或者出现不自主的关节痉挛。由于嘴巴周围的神经失控，嘴巴不能闭紧，经常的流口水。针对这部分的渐冻症患者，可采用抗兴奋性药物和疏松肌肉的药物进行缓解症状。有一部分渐冻症患者出现吞咽功能障碍，就必须进行手术治疗。吞咽功能障碍，患者会在吃东西或者喝水的时候被呛到，严重的时候不能自主的咽东西。很容易造成营养不良和贫血的症状，患者还会有窒息的风险，很容易猝死。因此要用手术的方式插入胃管，帮助患者进食，保证正常的身体机能。渐冻症的患者呼吸也会受阻，出现呼吸困难、不能自主呼等症状。因此这部分渐冻症患者需要长期的吸氧治疗，保证身体和血液中的氧气充足，维持正常的身体机能。如果不想长期的住院治疗，建议在家用呼吸机帮助患者吸氧治疗。

2020-07-14

渐冻症是个什么病?应该怎么办？

渐冻人症状”在医学上也被称为肌萎缩侧索硬化症，属于运动神经系统疾病的一种。患有这种症状的患者会逐渐无力，最终导致瘫痪，并因呼吸衰竭而死亡。这种症状就像是人逐渐被冻住一样，因此俗称“渐冻人症”。

发病率的统计得益于国外较为完善的医疗体系，例如冰岛、意大利，它们对于国民的医保追踪较为完整，故计算出来的数据也比较准确。我国因人口众多，医保联网暂未成熟等原因，缺乏相关有效数据。目前全球比较公认的发病率为1/10万，换句话说，每10万人里面就有1人是ALS患者。据统计，10%的ALS患者都是遗传因素致病的，有家族遗传性，另外90%的患者是没有ALS患病家族史。ALS患者的平均生存期为2-5年。

ALS可能的致病机制

现阶段的研究揭示了遗传性ALS是由基因突变引起的，同时不同地区的人们致病基因的频率有所不同。在亚洲地区最常见的基因突变是SOD1基因，次之是FUS基因、TRDBP基因。从欧美地区的数据来看，他们最高突变频率的致病基因是C9orf72基因，其次才是SOD1、TARDBP、FUS,而C9ORF72在我们亚洲地区的突变率非常低[1]。

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ALS的致病机制还有待研究。通过以往数十年的研究，ALS的致病机制仍然还是不甚清楚，尤其是偶发病例的致病机制。目前所发现的相关致病机制主要包括RNA干扰新陈代谢，受损的蛋白质内稳态，核质运输缺陷、受损DNA修复、兴奋性中毒、线粒体功能障碍、氧化应激、轴突运输中断、神经炎症和膜泡运输的缺陷。

ALS的治疗现状

目前主要的治疗方式包括药物和支持治疗。最广泛使用的药物是利鲁唑（Riluzole）[2]，该药物不能治愈或改善症状，但能够明显延长生存时间和延缓气管切开手术。自从利鲁唑推出以来，还有大量的其他分子治疗方法对ALS具有潜在的应用前景，评估这些治疗方法的指标是ALSFRS-R量表。但是绝大部分都没能够在人类临床试验中显示其有效性，仅在ALSFRS-R量表的评分中存在一定的差异。

目前为止也只有2款治疗ALS的药物获得FDA审批——Rilutek和Radicava。

除了药物治疗能够延长生存期以外，还可以采取适当的功能锻炼，呼吸困难者可使用呼吸机，吞咽困难者应摄取高热量的糊状食物，可采用经皮内窥镜胃造瘘（PEG）。这些做法都可以显著延长生存期，但还不能够完全治愈，所以科学家们正在积极发掘一些新的治疗方式。

新的希望——干细胞治疗ALS

研究表明，干细胞治疗ALS具有潜在的优势：干细胞具有分化为神经元样细胞及相关支持细胞的能力，可替代ALS中丢失的神经元和功能不良的星形胶质细胞；移植干细胞通过释放神经保护性营养因子、免疫调节物质来预防现有运动神经元的退化，改变ALS的毒性微环境。

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图片来自视觉中国

干细胞治疗ALS已经在动物实验中显示其潜力[3]。无论是胚胎干细胞还是间充质干细胞，都在治疗ALS的动物实验中发挥了一定的作用。相对于其他干细胞，间充质干细胞因为它的来源丰富和采集方便，在许多试验中都被采纳。通过不同的给药途径（静脉、鞘内、颅内以及脊柱内）对小鼠注射间充质干细胞，在运动功能方面的提升，运动神经元缺失的减少以及生存期的延长都表现出了不同程度的积极作用[4]。

近年来，多项临床试验选择了间充质干细胞作为治疗ALS的细胞来源[5]。一项I/Ⅱ期试验表明，在注射间充质干细胞后的6个月，患者病情趋于稳定。另一项临床试验中，64名患者被纳入试验。实验组33名患者接受鞘内注射骨髓间充质干细胞的治疗，对照组31名患者仅接受利鲁唑的治疗。结果显示，两组都没有不良反应发生，在4个月与6个月的随访中发现，接受骨髓间充质干细胞治疗的33名患者ALSFRS-R的分数显著低于对照组。

目前，国际上干细胞治疗渐冻症的新药处于临床研究阶段，有些已经进入到临床后期。例如， 被多次报道的美国头脑风暴公司（BrainStorm）的NurOwn，将间充质干细胞分化成可以分泌神经营养因子的细胞，通过肌肉或脊髓注射。目前这款干细胞疗法正在美国六大顶级医疗中心开展III期临床试验。