干细胞治疗帕金森病最新进展美国（干细胞移植治疗帕金森病的最新进展）

说一说神经干细胞治疗帕金森综合症发展现状、展望

用于治疗帕金森病(Parkinson disease, PD)的多巴胺神经元来源有三条途径：胚胎组织，NSCs体外培养产生多巴胺神经元和永生化祖细胞导入调节分化的基因而分化成多巴胺神经元，这三种途径在动物实验都获得了干细胞销售违规吗成功. 向帕金森病模型大鼠纹状体分别植入20万，100万和200万人胚NSCs，发现移植细胞数目少者更易长出神经纤维且不易产生免疫排斥，但在体内只发现了外泌体提取纯化试剂盒少量TH阳性细胞。NSCs联合胶质细胞源性神经营养因子(GDNF)植入PD大鼠纹状体内，能够明显提高PD大鼠纹状体内多巴胺含量，对PD大鼠有一定的治疗作用。

2002年4月在美国芝加哥召开的第70届美国神经外科医师学会年会上，Levesque医师和Neuman博士报道了1例帕金森病患者接受神经干细胞分化的多巴胺神经元自体移植治疗，术后第3个月在服药的情况下，患者的运动评分改善37%，多巴胺摄取量增加55.6%;术后6个月，患者的神经干细胞数量扩增了几百万。至第12个月患者的帕金森病评分在未服药的情况下改善83%，该研究的一个重要发现是临床症状得到改善。因此，自体神经干细胞移植用于治疗原发性帕金森病具有许多优点，显示出广泛的应用前景。Preed等研究表明，把人胚多巴胺神经元移植到帕金森病病人脑中，能显著改善60岁以下病人的症状，对60岁以上病人症状未见明显改善。

NSCs（神经干细胞）的发现及其应用研究无论在理论上还是实践上都具有重大意义。但是干细胞技术从基础实验到临床治疗应用还有待于付出更大的努力。目前国内外NSCs治疗帕金森病仍处于基础研究、动物实验及（少数或极少数）临床探索阶段，PD患者及家属选择NSCs治疗一定要慎重考虑。

（免责声明：本人所有观点仅供参考，具体请结合临床。）

帕金森几年会到晚期？

帕金森病是一种慢性进行性加重的疾病。与患者治疗的依从性是有非常大的关系的。能多少年到晚期是因人而异的，很多患者得病10年20年也能够保持非常高的生活质量，而有些患者患病以后每天焦虑抑郁，也不按照医生的建议服药，可能3到5年就进入晚期了。

帕金森病的患者通常会出现运动迟缓、肌肉强直、静止性震颤、行走不稳的临床表现，也会出现一些非运动症状。如果患者能够按时、科学的服用药物，加强体育锻炼，保持愉快的心情，定期门诊随诊，可以在很长时间内保持高质量的生活的。

但是，如果患病以后就怨天尤人，自己非常的消沉，疾病进展是非常的快的，自己一定要有信心。

线上问答内容仅为参考，如有医疗需求，请务必到正规医疗机构就诊

帕金森新疗法，干细胞移植有望将其治愈

科学家已经在美国使用iPS技术成功地将干细胞移植到了帕金森氏症患者的大脑中。

韩国科学技术学院（KAIST）昨天表示：“哈佛医学院教授金光（Kim Kwang-soo）成功地临床治疗了干细胞患者”。在获得韩国科学技术大学（KAIST）生命科学系的硕士学位和博士学位后，金教授继续在美国各地进行研究。在神经科学和干细胞领域的学术领域中排名前列。 这是首次将iPS细胞移植到患有脑疾病的患者中，并获得了临床治疗效果。

什么是iPS细胞？

iPS细胞能够分化为构成人体的各种细胞，例如神经细胞，血细胞和肌肉骨骼细胞，被称为“通用细胞”。

Kim已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准， 并已从2017年起两次将干细胞移植到两名69岁的帕金森氏病患者中 。该方法是转化患者的皮肤细胞以产生神经递质多巴胺，然后将其注入患者的大脑深处。

在检查了 未来两年的PET / MRI图像的进展之后 ，在5月发表了一篇论文。 病人没有表现出免疫系统的排斥反应，康复到足以绑鞋带。恢复了游泳或骑自行车的能力 。接受手术的患者乔治·洛佩兹（George Lopez）说，他已经帮助金教授的研究团队专注于加快干细胞研究和战胜帕金森氏病。

这些手术和临床试验的成功并不是短时间的结果。帕金森氏病的干细胞疗法必须首先将患者的体细胞转化为稳定的干细胞，然后将其分化为多巴胺细胞，然后再将其移植到大脑中。研究相关技术已有20年历史的Kim教授大约在10年前首次开发了使用无病毒患者细胞制造iPS细胞的技术。将其应用于帕金森氏病动物模型以证明结果。 金教授说：“我娇兰面部护理们申请了FDA的批准 ， 以便我们可以对更多的患者进行临床试验。”“如果后续研究进展顺利超过10年，细胞疗法将成为帕金森氏病的另一种治疗方法。它将被确立为一种普遍的治疗方法。

注：本文旨在介绍前沿研究进展，如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊

帕金森能治好吗？

帕金森病是一种常见的神经功能障碍疾病，主要影响中老年人，多在60岁以后发病。其症状表现为静止时手、头或嘴不自主地震颤，肌肉僵直、运动缓慢以及姿势平衡障碍等，导致生活不能自理。全世界约有500万患者正在受着帕金森病的困扰，近几年，帕金森患者也趋于年轻化，“青少年型帕金森病”患者占据总患者人数的10%左右。图片来自视觉中国在历史的长河里，有许多名人饱受着帕金森病的痛苦，例如曾被誉为这个世界上最伟大拳击手的阿里，著名的数学家陈景润，美国电影演员凯瑟琳·赫本等。帕金森的患者不分国界，不分性别，严重影响了人们的生活和健康。临床现状：尚缺乏根本治疗的方法目前，对于帕金森病的治疗手段主要有药物治疗、手术治疗和细胞移植治疗等。但是传统的药物治疗和外科手术治疗只能缓解改善部分临床症状，不能从根本上治疗帕金森病，并不能阻止或逆转帕金森病的病理进展。左旋多巴和多巴胺激动剂是多年来的主要治疗手段，但这些治疗可能带来运动障碍等副作用或者药效会渐渐消失。虽然，脑深层刺激至苍白球或丘脑底核可以缓解症状，但这种方法不能修复大脑，并且还会带来副作用，如感染或刺激衰竭等。因而，临床急迫需要其他的治疗手段。新趋势：干细胞是根本性治疗帕金森的希望干细胞技术被认为具有更为持久治疗的可能性，这种方法主要是通过植入新的、能够生成多巴胺的细胞来替代退化的神经元，是根本性治疗帕金森的新希望。从1979年开始，人类首次用细胞替代疗法治疗帕金森病[2]，从此开启了干细胞治疗帕金森病的新纪元，越来越多的研究者将治疗帕金森病的目光转向干细胞疗法。图片来自视觉中国目前，应用于帕金森病临床治疗研究的干细胞主要有神经干细胞、胚胎干细胞、间充质干细胞和诱导多能干细胞等。研究表明，不同类型不同来源的干细胞在帕金森病治疗中均能够发挥神经再生与修复的作用。干细胞移植治疗帕金森病主要作用机制是利用其分泌神经营养因子、免疫调节等发挥神经保护功能，促进损伤的多巴胺能神经元修复，或者将其诱导分化为多巴胺能神经元替代体内损伤的多巴胺能神经元，发挥细胞替代作用[1]。临床试验：多种干细胞疗法显示临床应用潜力神经干细胞是一类未分化的细胞，具有自我更新和分化的潜能。目前，神经干细胞移植治疗帕金森病在中国、美国、澳大利亚多处于Ⅰ/Ⅱ期临床试验阶段。2013年，我国学者在纳入30例帕金森病患者的临床试验中，将制作的神经干细胞混悬液植入受试者体内，移植前后分别对帕金森病患者进行评分。结果表明神经干细胞在体外进行了稳定的扩增，并且具有分化为星形胶质细胞、神经元和少突胶质细胞的能力。这项临床研究也让人们看到，人类神经干细胞通过体外扩增后移植治疗帕金森病行之有效[3]。胚胎干细胞具有全能性，可以自我更新并具有分化为体内所有组织的能力，是一种高度未分化的细胞。胚胎干细胞移植治疗帕金森病的临床试验尚处于临床Ⅰ期在研阶段。在我国，郑州大学第一附属医院的临床研究项目计划将400万个胚胎干细胞来源的神经前体细胞移植到帕金森病患者脑内，这也是我国首个使用胚胎干细胞的临床试验，也是全球首个使用受精胚胎的胚胎干细胞治疗帕金森病的临床试验[4]。2017年4月，我国通过卫计委备案的首个干细胞治疗帕金森的临床研究项目——《人胚胎干细胞来源的神经前体细胞治疗帕金森病》正式启动，这个项目受到了国际的高度关注。间充质干细胞也被广泛应用到了帕金森病的临床研究中。根据文献报道，解放军第二零八医院神经介入科开展的临床研究纳入了26例帕金森病患者，经导管将自体骨髓间充质干细胞悬液移植入大脑后动脉及小脑上动脉，在移植前后进行统一帕金森病评分量表评分，观察其实验室指标、临床症状的变化及不良反应情况。结果发现，移植后疾病评分明显下降，对肝肾功能无不良影响，也无发热等不良反应。这项临床研究表明，自体间充质干细胞移植治疗帕金森病可明显改善帕患者的日常活动和运动功能，无副作用，安全可靠[5]。国内有学者还开展了围产期间充质干细胞治疗帕金森的研究。2015年发表的临床研究共纳入40例患者，20例实验组为鞘内注射围产期间充质干细胞，20例对照组为口服左旋多巴。采用帕金森病统一评分量表对患者治疗前及治疗后1个月、3个月、6个月进行量化评分。结果显示实验组20例患者临床症状缓解程度较对照组明显，鞘内注射围产期间充质干细胞治疗帕金森病的临床疗效优于单纯口服左旋多巴片治疗帕金森病[6]。再来看看诱导多能干细胞治疗帕金森的进展。诱导多能干细胞是体细胞经重编程后转化成的与胚胎干细胞类似的多能干细胞。2018年10月，日本京都大学的团队将240万个诱导多能干细胞来源的前体细胞移植入一名帕金森病患者脑内，进行了全球首例诱导多能干细胞治疗帕金森病的临床试验，手术一个月内未发生脑出血等不良反应，随后继续观察6个月，若无并发症出现将再次植入240万个前体细胞。此项临床试验共选入了7名帕金森病患者，首个手术观察期为两年，安全性与有效性确定后将实施第二例临床试验[7]。结语随着干细胞移植技术的迅猛发展，干细胞治疗帕金森病已经取得了一系列的突破性成果。相信随着科学研究与医疗技术的不断发展与进步，干细胞移植治疗帕金森病不仅限于改善症状，而是有可能真正的阻止疾病的发展，为帕金森病患者带来希望。正如2018年《干细胞与发育》杂志上的帕金森特刊表达的观点[8]，“帕金森最具前景的治疗途径是使用干细胞疗法来替换疾病发生过程中丢失的多巴胺神经元”。参考文献：[1]孙守家. GDNF基因修饰人脂肪间充质干细胞移植治疗帕金森病小鼠模型的研究[D].[2]Perlow M , Freed W , Hoffer B , et al. Brain grafts reduce motor abnormalities produced by destruction of nigrostriatal dopamine system[J]. Science, 1979, 204(4393):643-647. [3]张晓英. Efficacy and safety of neural stem cell transplantation for the treatment of Parkinson’s disease%神经干细胞移植治疗帕金森病的有效性与安全性[J]. 中国组织工程研究, 2013, 000(027):5033-5040.;id=xdkf201327014[4]Cyranoski D . Trials of embryonic stem cells to launch in China[J]. nature, 2017, 546(7656):15.[5]王旭, 张志彬, 贾芙蓉, et al. 自体骨髓间充质干细胞移植治疗帕金森病的疗效[J]. 中国老年学杂志, 2014, 034(001):22-23.[6]赵堂亮, 吴正敏, 王萍, et al. 脐带间充质干细胞移植对帕金森病的临床疗效观察[J]. 中华细胞与干细胞杂志(电子版), 2015(4期):40-44.[7]吕颖, 白琳, 秦川. 干细胞治疗帕金森病的研究进展%Research progress in stem cell therapy for Parkinson' s disease[J]. 中国比较医学杂志, 2019(8).[8] Translational Research on Stem Cells for Parkinson's Disease