干细胞技术在转化医学中的应用（干细胞技术在转化医学中的应用举例）

干细胞技术在医学上的应用前景

干细

胞即起源细胞，是指尚未发育成熟的细胞，它具有多分化潜能和自我复制的功

能。在特定条件下，可以分化成不同的功能细胞，形成多种组织和器官。医学界

期望能够用干细胞来修复那些坏损组织或器官，因此称其为“万能细胞”。干细

胞技术作为一种新兴的医疗技术，正逐渐展现出其诱人魅力，市场应用前景非常

广阔。

干细胞研究的重大突破在于：１９９８年，美国威斯康星大学的科学家成功

地在体外培养和扩增了外泌体应用在护肤品的作用人体胚胎干细胞，为利用干细胞治疗疾病提供了细胞来

源；１９９９年，美国科学家发现小鼠肌肉组织的成体干细胞可以“横向分化”

为血液细胞。随后科学家证实并发现，人类成体干细胞具有可塑性，为干细胞的

临床应用拓展了更为广阔的空间。

１９９９年，美国《科学》杂志推举干细胞为２１世纪最重要的十项研究领

域之一，且位居第一，领先于家喻户晓的“人类基因组测序”。２０００年，干

细胞再度入选《科学》评选的十大科技成就。２００１年年底《科学》又将其置

于２００２年值得关注的六大热门科技领域之首。

通过干细胞研究，人们相信，绝大多数疾病，包括神经性疾病、糖尿病、慢

性心脏疾病、肾脏病、肝脏疾病、癌症和艾滋病等，都可望借助干细胞技术得到

康复。同时利用干细胞及其产物细胞，还可以结合基因治疗、组织工程及药物开

发等进行医疗或研究应用。

骨髓移植手术可说是干细胞应用的一种，骨髓接受者先经化学及放射线治疗

后，再移植捐赠的骨髓，其中所含的干细胞，将会分裂分化，再重新组成骨髓内

的各种血液细胞，达到治疗的目的。

干细胞除了直接使用之外，将来还可能配合基因修饰，提供原有干细胞不具

备的功能，或是运用培养技术，使其成为人造器官组织的来源。目前器官移植来

源有限，因此干细胞的潜力备受期待。另外，利用人类干细胞或其衍生的组织、

器官测试各种药物的药效、毒理特性，也会比用其他t细胞在体内游走动物更能反映人体状况，可

能发展成为一种新的药物筛选模式。

干细胞应用于临床治疗，最大的挑战在于稳定的细胞来源、足够的移植细胞

量，以及能维持细胞活性的保存技术。目前干细胞的分离、纯化与收集技术，可

说是取得治疗材料的关键，而生物体外细胞工程与选殖、细胞株的增生培养，以

及治疗产品的制造，也都是此一治疗所需的重要相关技术。英国胚胎干细胞库的

建立将为提供干细胞来源作出贡献。

目前虽然干细胞产业仍处在萌芽阶段，但其应用前景十分广阔，蕴藏着巨大

商机。据估计，２００１年干细胞治疗相关市场值约为３．３亿美元，２００２

年则有４．５亿美元，今后年平均增长率约在３０％左右，将于２００７年达到

１９亿美元。

包括美国、英国、德国、瑞典、以色列、澳大利亚、新加坡、日本、中国大

陆、韩国以及中国台湾地区等，均正积极进行干细胞治疗的研究，并取得了可喜

成果。

皮肤组织修复目前在组织工程中发展最快速，其相关产品为第一个取得美国

食品和药物管理局的批准并上市，人工皮肤可用来治疗皮肤溃疡、烧烫伤、手术

及美容等，目前所取的细胞来源有来自新生儿的包皮、或者病人本身的毛囊，上

市产品如AdvancedTissueSciences公司的Dermagraft-TC、Organogenesis公司

的Apligraf及瑞士公司ModexTherapeutics的EpiDexTM等。

硬骨再生的研发目前也非常炽热，主要分三个技术层：合成移植物、脱矿骨

基质（demineralizedbonematrix；可用来做骨组织工程所需的三度空间支

架）、及促进骨生成的蛋白质（bonemorphogenicproteins）。

日本信州大学医学系佐佐木克典教授领导的研究小组，最近利用从美国威斯

康星大学进口的人体胚胎干细胞，经过一年多的努力，用１００个人体胚胎干细

胞成功制成了８个能在培养皿中搏动的心肌细胞，其成功率高于美国研究小组。

这在日本国内还是第一次。

日本庆应大学医学系冈野荣之教授领导的研究小组，最近用老鼠胚胎干细胞

生成因早老性痴呆症而丧失的脑神经细胞获得成功。据称，如果能使这种细胞增

殖，并提高其记忆机能，早老性痴呆症则有望治愈。

整体来看，干细胞治疗现在仍受限于安全性及其治疗效果，还没有普遍应

用。若要利用干细胞进行研究与产品开发，仍需要熟悉细胞培养，了解细胞分化

机制，这有赖广泛的科学研究来提供相关理论基础。目前，越来越多的研究确

认，多能成体干细胞具有高度应用价值。将来也许能避开胚胎干细胞研究引起的

伦理争论，并应用于细胞疗法、组织工程以及再生医学，带动干细胞产业的发

展

我国科学家在干细胞制备技术上取得新突破，该技术可以应用于哪些临床实验？

多潜能干细胞具有无限增殖特性和分化成生物体所有功能细胞类型的能力，因此被称为“种子细胞”，但其只短暂存于胚胎发育的早期阶段，随后便会分化为各种类型的成体细胞。

近年来，诱导多能干细胞技术的建立，在细胞治疗、药物筛选和疾病模型等领域产生了广泛的应用价值，尤其是为患者构建自体特异性干细胞系，大大加速了干细胞临床应用的进程。

在哺乳动物自然发育过程中，多潜能干细胞只短暂存在于胚胎发育的早期阶段，随后便会分化为构成生物体的各种类型的成体细胞，丧失其“种子细胞”的特性。如何逆转这一自然发育过程，使高度分化的成体细胞重新获得类似胚胎发育早期的多潜能状态，一直是干细胞与再生医学领域最重要的科学问题之一。

多潜能干细胞具有无限增殖的特性和分化成生物体所有功能细胞类型的能力。这些神奇的特质，使其在细胞治疗、药物筛选和疾病模型等领域具有广泛的应用价值，是再生医学领域最为关键的“种子细胞”。

为了让干细胞诱导更安全、更有效率，邓宏魁团队十几年来持续开展小分子的寻找工作。受低等动物再生过程启发，团队发现高度分化的人成体细胞在特定化学小分子组合的诱导下，可以发生类似低等动物细胞可塑性变化。

干细胞归巢是指干细胞在多种因素的影响下，从原位定向迁移至靶组织并定植存活的过程。干细胞具有很强的归巢能力，其归巢到靶组织分为3步：首先识别微内皮血管，然后透过内皮，最后进入靶组织再生。

免疫是人体抵挡疾病，尤其是铲除进入人体的病原微生物(细菌、病菌、寄生虫等)和监控、杀灭肿瘤细胞的关键因素。因而，免疫系统是人体的防卫部队，免疫细胞则是这个防卫部队中的战斗员。

老年人因为免疫细胞削减，免疫细胞活性下降，抗病才调下降，因而容易发生肿瘤和其它疾病。免疫功用阑珊是变老的重要标志之一，而干细胞移植能够有用跋涉人的免疫功用，因而，干细胞移植是保护人身体健康和变老的较有用实施之一。

干细胞治疗的应用广泛吗？

干细胞治疗的应用很广泛。

干细胞治疗的应用很广泛，干细胞具有分化成多种功能细胞的潜能，并且能够通过细胞分裂进行自我更新。科学家们把干细胞当做治愈多种疾病的突破口，干细胞在再生医学领域具有不可估量的医学价值，为许多重大疾病的有效治疗提供了新的思路，例如帕金森病、糖尿病等等。

干细胞治疗的应用很广泛，最成熟的干细胞是造血干细胞，随着干细胞技术的不断发展，其他干细胞美容项目有哪些干细胞如间充质干细胞、生殖干细胞、心肌干细胞等在临床上的应用也在逐步发展，在部分领域取得了突破性的进展。干细胞技术在临床医学上的应用领域大致有五个：细胞替代治疗、系统重建、组织工程、基因治疗以及美容抗衰老。

干细胞治疗的应用很广泛，细胞替代治疗：利用间充质干细胞、生殖干细胞、神经干细胞等成体干细胞，对神经系统疾病、糖尿病、生殖系统疾病等进行修复治疗。此领域目前不断有突破性进展，但干细胞移植的数量、时间和移植后的长期安全性还需要进一步研究；

干细胞治疗的应用很广泛，系统重建：利用造血干细胞和间充质干细胞，可以重建机体的造血系统和免疫系统，可以成为白血病、再生障碍性贫血等血液疾病及免疫系统缺陷亢进疾病的一种常规治疗手段；

干细胞治疗的应用很广泛，组织工程：利用成体干细胞，在体外培养形成一些组织器官，用来替代人体病变的组织器官，培养形成的组织器官也可以用来作为疾病模型和药物检测模型；

干细胞治疗的应用很广泛，基因治疗：干细胞作为基因治疗的理想靶细胞，可以为目的基因后续的稳定表达创造环境，而干细胞用于基因治疗尚需要进一步研究一些问题，如提高基因转移效率、使基因稳定表达、防止基因整合导致的肿瘤发生；

干细胞治疗的应用很广泛，抗衰老保健：利用干细胞具有的多向分化和修复力，对衰老的机体进行修复，从基因水平改变机体的衰老状态，重建损伤和衰老的组织器官，达到抗衰老保健的目的。

干细胞治疗的应用很广泛，干细胞在疾病研究、发育生物学模型、系统生物学研究等领域也具有重要的应用意义。

干细胞技术在临床转化方面做出了哪些贡献？

干细胞技术已经逐渐成熟，通过干细胞移植把胰岛β细胞移植到糖尿病患者的胰腺内，恢复细胞释放胰岛素的功能。通过造血干细胞移植可以用来治疗白血病，而且效果非常的好。