干细胞临床研究项目存在的问题（干细胞临床研究进展）

干细胞研究 坏处

反对的理由：

1认为胚胎干细胞研究是化疗几次头发会掉光基于破坏胚胎的生命

进行胚胎干细胞研究的一个必经步骤是怎样护理敏感皮肤的简单介绍从胚胎中提取干细胞,胚胎会因此而被毁坏和丢弃。

这种研究在许多国家遇到了极大的伦理和法律障碍。胚胎的生命问题是干细胞研究争论的伦理焦点。胚胎干细胞研究破坏早期人类胚胎生命,或者说,破坏了“潜在人的生命”;然而牺牲“潜在人的生命”换来“一个社会的人”的生命。

胚胎的生命与病人的生命孰轻孰重?胚胎的权益与病人的权益孰轻孰重?

如果科学家能另辟蹊径,不以破坏早期人类胚胎生命的干细胞研究为代价,那也就不存在今天人们如此激烈的伦理之争。

问题的关键是,我红细胞外泌体们非得在胚胎生命和病人生命两者之间做出抉择时,胚胎的生命让位于病患者的生命,虽然不是最好的选择,但应该是正确的选择。的共识的问题之一。

2、反对以进行治疗性克隆为目的的“人体- 动物”细胞融合实验

联合国教科文组织在声明中明确规定,禁止任何关于人和动物的嵌合体研究。人畜混合细胞也是一种嵌合体,正式的称法应该是混种胚胎,它亵渎人类的尊严。

美国、欧洲对这种研究都坚决反对。人与动物融合,除了伦理问题,专家还担心人与猪、牛的细胞融合有可能使目前未知的猪、牛疾病传染给人类,动物的卵细胞虽然去掉了细胞核,但还有细胞质,细胞质中还有遗传物质,这些遗传物质是否会和人的遗传物质发生相互作用,是否会把动物的某些遗传特性或遗传疾病带入人体,是否会在人体的后代中造成畸形或代谢异常等等,这一系列问题现在谁也无法预料,完全有可能产生不堪设想、甚至灾难性的后果。

反对将克隆技术用于生殖领域。克隆人违背人类繁衍的自然法则。克隆人属于无性生殖,是一种低级生殖方式。一套不变的基因组易发生突变,对克隆出来的人造成伤害。新的机体产生必须重编程序,克隆迫使这种重编在短期内进行,并且容易发生程序差错和缺失,对克隆人造成伤害。而且目前克隆技术尚不过关,许多残疾也并不能在胎儿时期鉴别出来,造成克隆新生儿严重残疾。所以不管从人类的伦理道德还是人类优生健康原则上讲,克隆技术不能用于生殖繁衍。

通过立法规范克隆研究的行为,指引克隆研究的方向。全世界现在已有23 个国家明令禁止生殖性克隆。英国去年年底通过了禁止克隆人的法案,成为世界上第一个从法律上禁止克隆人的国家。我国也应该制定有关法规限制生殖性克隆。为人类造福的克隆技术可以进一步发展,但是克隆人必须禁止。这也是胚胎干细胞研究中,科学家与大多数人已形成的共识的问题之一。

3 违背道德价值高于经济价值的原则

在应用科学技术和商业运作日益结合的今天,胚胎干细胞研究无疑蕴含着极大的商业潜力。有人预测干细胞应用于临床医疗后,两年内即会有约800 亿美元或更多的市场。

目前,世界各国都十分重视干细胞研究工作,纷纷投入大量的人力物力加紧研究开发,纷纷抢占制高点。该技术蕴含的巨大的经济利益,会不会影响着研究的发展和方向。答案应该是肯定的。

但人类胚胎干细胞的研究中过多地强调了经济利益,若“利”的砝码不断增加,研究状况将令人担忧。科学家必须明确科学研究的目的,从本质上说,科学是为了人类本身的利益而进行的一种实践活动和精神活动,是人类智能的表现形式,是人类智慧的一种成果。科学的最高宗旨只能是为人类造福。干细胞研究若以利益最大化作为科研的最终目的,将经济利益置于伦理道德之上,那么技术将会给人类社会带来无穷的潜在危害,人类可能要犯一个最危险的错误。面对胚胎干细胞研究的巨大医疗价值,巨大的经济价值,面对巨大的社会伦理压力,每一位科学家都应该明确科研的主要目标,“要反对在胚胎干细胞研究和使用中有商业炒作行为,因为它违背胚胎干细胞研究是为人类谋福利的宗旨。”任何违背这一宗旨,违背这一原则的科研行为都是不道德的。

国内的干细胞临床发展现状是怎样的？有什么具体的例子吗？

干细胞技术自诞生以来，便成为医疗界的关注焦点，干细胞强大的组织修复能力与免疫调节能力能解决诸多的疑难杂症，颠覆了传统的临床治疗理念，开创了一种创新型的医学治疗模式，具有广阔的应用的前景。

干细胞技术在全球掀起了一股研究热潮！在国家正确的指导下，我国干细胞技术近年来发展迅猛，取得了丰硕的成果，为进一步推进干细胞的临床转化奠定了扎实的基础。2020年特殊之年，我国干细胞技术取得了重要的意义，在突发公共卫生事件中展示了强大的修复能力。

截至目前，共有104家医疗机构和51项干细胞临床研究项目完成了备案。

1.我国将进一步完善干细胞技术临床转化的规范性和合法性

近期，国家卫生健康委员会在政协十三届全国委员会第二次会议第3324号（医疗体育类367号）提案答复的函提及，目前国家已制定了《干细胞临床研究管理办法（试行）》、《干细胞制剂质量控制和临床前研究指导原则（试行）》和《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则》等干细胞临床转化文件，进一步修改完善干细胞等法规和规章，并做好相关管理能力储备，促进细胞治疗临床研究和转化应用，推动产业发展，造福人民群众健康。

2.我国将干细胞转化研究作为重点项目国拨科研基金

我国自2016年启动“干细胞及转化研究”重点专项，国拨26.4亿资助了136个干细胞研究项目，其中2020年国家发放2.4亿支持15项项目，项目涉及干细胞基础研究、干细胞动物试验与临床研究，研究的疾病包括2型糖尿病、银屑病及银屑病型关节炎、视神经脊髓炎谱系疾病、神经性致盲眼病和自身免疫性疾病等。

胚胎干细胞在临床应用的风险有哪些

由于胚胎干细胞可以在实验室内无限制的长期培养，带来了移植后可能会在人体内形成肿瘤的顾虑，事实上，用来证明人类胚胎干细胞具有多能性的最好评鉴方法，就是把人类胚胎干细胞注射进入小鼠的肌肉层组织，若这些细胞可以产生良性肿瘤（Teratoma），才能真正的证明它们是具多能性的胚胎干细胞。而且临床前研究数据已显示,把人类胚胎干细胞直接注射到已经移植在小鼠身上的数种不同的人的组织,包括肝、肺和小肠,都会形成恶性肿瘤。所以未来临床上的应用，会朝向先把人类胚胎干细胞在实验室引导分化成为某种特定功能细胞，然后再把这些特定功能细胞纯化出来做为移植用,而目前这方面的研究进展非常的缓慢。

成体干细胞是指存在于一种已经分化组织器官中的未分化细胞，这种细胞能够自我更新并且能够分化形成组成该特定组织器官的各种功能细胞。成年动物的许多组织和器官，比如表皮和造血系统，具有修复和再生的能力。成体干细胞在其中起着关键的作用。在特定条件下，成体干细胞或者产生新的干细胞，或者按一定的程序分化，形成新的功能细胞，从而使组织和器官保持生长和衰退的动态平衡。过去认为成体干细胞主要包括上皮干细胞和造血干细胞。最近研究表明，以往认为不能再生的器官组织像是脑和心脏仍然存在有各自的干细胞，像是神经干细胞和心脏干细胞，说明不同的成体干细胞普遍存在于各个不同的器官组织中。成体干细胞经常位于特定的微环境中。微环境中的间质细胞能够产生一系列生长因子或配体，与干细胞相互作用，控制干细胞的更新和分化。研究人员认为，干细胞存在于组织的特定区域内，从而在数年内都维持静止休眠状态-也就是保持不分裂的状态，直到组织受到损伤或发生疾病时被激活，才开始分裂。已经报导的含有干细胞的成体组织包括：脑、骨髓、外周血液、血管、骨骼肌、皮肤、肝脏、肺和心脏等。大家所熟悉的干细胞，如造血干细胞、间充质干细胞、神经干细胞和心脏干细胞等，都是属于成体干细胞。

理论上，成体干细胞致瘤风险很低，而且所受伦理学争议较少。数十年来,临床上已有数十万人接受了骨髓移植、外周血干细胞移植和脐带血移植,已清楚的证明了成体干细胞在临床应用上的安全性。

干细胞这么好,为什么医院里不能打干细胞?

干细胞注射的危险性是很大的，主要体现在以下两方面：

1、政策性危险，目前干细胞治疗在临床中没有被国家食品和药品监督管理局所批准，任何临床使用干细胞治疗的方法都是实验性研究，没有政策所允许，因此一旦受治疗后想维权的难度非常大。

2、身体的危险，干细胞属于未分化细胞，它在实验室研究阶段可以被诱导、形成不同的器官和组织。人体很多环境是不可控的，它进入人体后分化成何种细胞是人为不能控制的，因此风险会很大。注射到体内有可能分化成不希望分化的组织，更有甚者可能会癌变或者局部组织产生感染、出血等风险。

输完干细胞之后注意事项主要包括以下几点：

平时的饮食要注意尽量清淡为主，避免摄入一些辛辣刺激的食物，另外避免吸烟饮酒，可以多吃一些蔬菜水果以及鱼类、豆类，少喝碳酸饮料，保持合理的作息，避免过度劳累。

要注意可以适当活动，但是要避免剧烈运动，要注意避免泡温泉或者蒸桑拿，另外也要注意保持平和愉悦的心情。

以上内容参考  百度百科-干细胞

干细胞治疗，尚需突破“最后一公里”

遵义医科大学附属医院医药生物技术研究所 肖建辉教授

生命起源于细胞,而干细胞是生命体不同类型细胞的起源细胞,素有“万能细胞”之称。生命体的组织器官均由干细胞生长、分化发育而来。生命的发生、发展过程均离不开干细胞,生命体的生长发育需要干细胞参与,生命体的衰老死亡也与干细胞的衰老、枯竭有关。因此,干细胞是揭示生命本质与规律、探讨疾病发生机制及药物筛选的最好研究模型。

干细胞主要来源于胚胎、胎盘及其附属物和成体组织。干细胞按其分化潜能可分为全能干细胞 ﻪﻪ、多能干细胞和专能干细胞;按其发育阶段可分为胚胎干细胞和成体干细胞,而成体干细胞可根据其组织来源分为造血干细胞、神经干细胞、骨髓间充质干细胞、肠上皮干细胞、胎盘干细胞、脐带干细胞、羊膜干细胞等。另外还有诱导性多能干细胞 ﻪﻪ(iPS),即通过病毒载体将特定干细胞转录因子导入终末分化体细胞发生细胞重编程,或直接用化学小分子诱导体细胞重编程,转变成iPS。

基于干细胞的自我更新及定向分化的独有生物学特性和功能,具有传统医疗所不具备的疗效,可直接用于替代病损组织细胞,起到修复重建的作用,且无二次伤害和副作用。近十年来,注册的干细胞临床研究多达数千项,覆盖140余种疾病,治疗了数万例患者。2020年以来,干细胞治疗新冠肺炎的临床研究开展的如火如荼,已成为不可或缺的创新疗法。

在干细胞领域,我国自“十一五”起做了重要战略部署。一方面,为推动我国干细胞产业的发展,在“十三五”开局之年,“干细胞及转化研究”被列入国家重点研发计划的首个试点专项,仅2016年至2018年期间拨款20亿人民币,使得我国干细胞基础与临床转化研究跨上一个前所未有的高度。新近, 科技 部为落实“十四五”期间国家 科技 创新有关部署,持续加大干细胞领域研发投入,2021年干细胞重点研发计划国拨经费达伍亿人民币。

另一方面,我国也积极从监管政策着手,制定出台了《干细胞临床研究管理办法》《干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则(试行)》《人源性干细胞及其衍生细胞治疗产品临床试验技术指导原则》等相关政策,明确“干细胞临床研究有限放开”、“细胞制品按药品管理”等举措,为推动我国干细胞医疗及干细胞产业快速 健康 发展保驾护航。目前,我国的干细胞领域研发的综合实力已跃居世界第二位,仅次于美国,在干细胞自我更新与定向分化机制、干细胞与组织器官发育调控、干细胞抗衰老等领域取得许多领跑国际的标志性成果。

间充质干细胞(MSC)是成体干细胞中重要的类群,具有归巢性、定向分化、免疫调节及组织修复再生能力强等优良的功能特性,并有低免疫原性、无致瘤性等安全特性。MSC规避了胚胎干细胞的强致瘤性和伦理问题,也不存在iPS的遗传风险和致瘤风险,是干细胞与再生医学领域最有潜力的细胞资源。而且从全球主要临床试验注册中心统计的数据看,MSC的确也是世界范围内临床应用研究的热点。

MSC来源于发育早期的中胚层和外胚层,具有多向分化潜能,可分化为骨、软骨、肌肉、神经、肝、心肌等多种细胞类型。MSC主要分布在结蹄组织、器官基质及其附属物中,譬如骨髓、脂肪、肌肉、胎盘、脐带、羊膜等组织。

MSC的应用方式多样,既可直接用于细胞移植治疗,亦可作为靶细胞用于基因治疗,或用作组织工程种子细胞。而且,还可取其细胞组分,如外泌体具有同等甚至更强的治疗效果。MSC治疗的疾病谱广,其在移植物抗宿主病、自身免疫性疾病、心脑血管病、肾病、肝病、骨病、自闭症及神经退行性疾病等的治疗方面有巨大临床应用价值。

2012年,世界上首个干细胞治疗药物prochymal获加拿大卫生部批准上市,用于治疗移植物抗宿主病,这是一种来源骨髓的MSC,但其在三期临床时宣布失败。目前,全球上市的干细胞产品(大多数也是MSC产品)有十余种,但至今尚未见大规模临床应用的成功案例。

面对MSC临床试验结果的不稳定及不断累积的失败案例,提示MSC临床转化道阻且长,这最关键的环节究竟在哪里?

我们必须意识到MSC等干细胞不同于传统的化学药物,首先MSC等干细胞最明显的特点是具有生命,受环境影响大,不可控因素多,均一性差,这将直接影响到MSC质量的稳定性、可控性。通常,为获取足够治疗数量的MSC,体外扩增是不可或缺的环节,而体外扩增过程存在易老化、异质性和多样性等影响细胞质量、限制临床应用重要瓶颈问题,是干细胞与再生医学领域前沿亟待突破的难点;其次,MSC等干细胞移植后的分布代谢、作用方式和途径有别于传统化学药物,归巢、存活、定植和更新能力直接影响到疗效。因此,细胞质量和治疗方案直接关系到MSC的疗效,其中细胞质量是困扰MSC临床转化的源头性、根本性和基础性的科学问题。

当前,围绕干细胞的细胞质量和治疗方案,国内外干细胞研究团队正在积极 探索 新方法新策略。我们团队以围产期人羊膜MSC为研究对象,构建干细胞衰老模型,从化学遗传学和免疫学视角,清除衰老细胞,甚至逆转衰老细胞,促进人羊膜MSC增殖能力,并调控维持乃至增进其自我更新、免疫调节、多向分化和迁移归巢等生物学特性,实现人羊膜MSC赋能的新途径。同时也创建了鸡尾法移植治疗糖尿病、骨性关节炎、骨质疏松等免疫性和退行性疾病模型的新策略。

总之,干细胞临床应用前景广阔,有望惠及广大难治性疾病患者。但是,干细胞治疗技术真正成为医疗行业颠覆性新技术,尚需突破实验室到病房“最后一公里”。