干细胞临床研究管理办法2020（干细胞临床研究管理办法2021）

本文目录一览：

• 1、干细胞实验室建设，有哪些标准规范？
• 2、干细胞治疗，尚需突破“最后一公里”
• 3、干细胞保存合法吗
• 4、干细胞管理办法
• 5、干细胞研究，有政策及法律法规上的干豆腐支持吗？
• 6、国内的干细胞临床发展现状是怎样的？有什么具体的例子吗？

干细胞实验室建设，有哪些标准规范？

SICOLAB喜格（实验室规划设计）整理如下：

一、通用标准

1、GB 19489-2008实验室生物安全通用要求

2、GB 50346-2011 生物安全实验室建筑技术规范

3、JGJ91-2019 科研建筑设计标准

4、GB50073-2013 洁净厂房设计规范

二、主要标准

1、干细胞临床研究管理办法(试行)

2、干细胞制剂制备质量管理自律规范（中国医药生物技术协会）

3、SZDB188-2016 细胞制备中心建设与管理规范

4、GB∕T 37864-2019 生物样本库质量和能力通用要求

5、SZDB/Z 126-2015人 类间充质干细胞库建设与管理规范

6、SZDBZ 266-2017 综合细胞库设置和管理规范

7、DB31T979-2016临床组织工程技术平台基本要求

干细胞治疗，尚需突破“最后一公里”

遵义医科大学附属医院医药生物技术研究所 肖建辉教授

生命起源于细胞,而干细胞是生命体不同类型细胞的起源细胞,素有“万能细胞”之称。生命体的组织器官均由干细胞生长、分化发育而来。生命的发生、发展过程均离不开干细胞,生命体的生长发育需要干细胞参与,生命体的衰老死亡也与干细胞的衰老、枯竭有关。因此,干细胞是揭示生命本质与规律、探讨疾病发生机制及药物筛选的最好研究模型。

干细胞主要来源于胚胎、胎盘及其附属物和成体组织。干细胞按其分化潜能可分为全能干细胞 ﻪﻪ、多能干细胞和专能干细胞;按其发育阶段可分为胚胎干细胞和成体干细胞,而成体干细胞可根据其组织来源分为造血干细胞、神经干细胞、骨髓间充质干细胞、肠上皮干细胞、胎盘干细胞、脐带干细胞、羊膜干细胞等。另外还有诱导性多能干细胞 ﻪﻪ(iPS),即通过病毒载体将特定干细胞转录因子导入终末分化体细胞发生细胞重编程,或直接用化学小分子诱导体细胞重编程,转变成iPS。

基于干细胞的自我更新及定向分化的独有生物学特性和功能,具有传统医疗所不具备的疗效,可直接用于替代病损组织细胞,起到修复重建的作用,且无二次伤害和副作用。近十年来,注册的干细胞临床研究多达数千项,覆盖140余种疾病,治疗了皮肤特别干怎么护理数万例患者。2020年以来,干细胞治疗新冠肺炎的临床研究开展的如火如荼,已成为不可或缺的创新疗法。

在干细胞领域,我国自“十一五”起做了干细胞美容商业计划书重要战略部署。一方面,为推动我国干细胞产业的发展,在“十三五”开局之年,“干细胞及转化研究”被列入国家重点研发计划的首个试点专项,仅2016年至2018年期间拨款20亿人民币,使得我国干细胞基础与临床转化研究跨上一个前所未有的高度。新近, 科技 部为落实“十四五”期间国家 科技 创新有关部署,持续加大干细胞领域研发投入,2021年干细胞重点研发计划国拨经费达伍亿人民币。

另一方面,我国也积极从监管政策着手,制定出台了《干细胞临床研究管理办法》《干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则(试行)》《人源性干细胞及其衍生细胞治疗产品临床试验技术指导原则》等相关政策,明确“干细胞临床研究有限放开”、“细胞制品按药品管理”等举措,为推动我国干细胞医疗及干细胞产业快速 健康 发展保驾护航。目前,我国的干细胞领域研发的综合实力已跃居世界第二位,仅次于美国,在干细胞自我更新与定向分化机制、干细胞与组织器官发育调控、干细胞抗衰老等领域取得许多领跑国际的标志性成果。

间充质干细胞(MSC)是成体干细胞中重要的类群,具有归巢性、定向分化、免疫调节及组织修复再生能力强等优良的功能特性,并有低免疫原性、无致瘤性等安全特性。MSC规避了胚胎干细胞的强致瘤性和伦理问题,也不存在iPS的遗传风险和致瘤风险,是干细胞与再生医学领域最有潜力的细胞资源。而且从全球主要临床试验注册中心统计的数据看,MSC的确也是世界范围内临床应用研究的热点。

MSC来源于发育早期的中胚层和外胚层,具有多向分化潜能,可分化为骨、软骨、肌肉、神经、肝、心肌等多种细胞类型。MSC主要分布在结蹄组织、器官基质及其附属物中,譬如骨髓、脂肪、肌肉、胎盘、脐带、羊膜等组织。

MSC的应用方式多样,既可直接用于细胞移植治疗,亦可作为靶细胞用于基因治疗,或用作组织工程种子细胞。而且,还可取其细胞组分,如外泌体具有同等甚至更强的治疗效果。MSC治疗的疾病谱广,其在移植物抗宿主病、自身免疫性疾病、心脑血管病、肾病、肝病、骨病、自闭症及神经退行性疾病等的治疗方面有巨大临床应用价值。

2012年,世界上首个干细胞治疗药物prochymal获加拿大卫生部批准上市,用于治疗移植物抗宿主病,这是一种来源骨髓的MSC,但其在三期临床时宣布失败。目前,全球上市的干细胞产品(大多数也是MSC产品)有十余种,但至今尚未见大规模临床应用的成功案例。

面对MSC临床试验结果的不稳定及不断累积的失败案例,提示MSC临床转化道阻且长,这最关键的环节究竟在哪里?

我们必须意识到MSC等干细胞不同于传统的化学药物,首先MSC等干细胞最明显的特点是具有生命,受环境影响大,不可控因素多,均一性差,这将直接影响到MSC质量的稳定性、可控性。通常,为获取足够治疗数量的MSC,体外扩增是不可或缺的环节,而体外扩增过程存在易老化、异质性和多样性等影响细胞质量、限制临床应用重要瓶颈问题,是干细胞与再生医学领域前沿亟待突破的难点;其次,MSC等干细胞移植后的分布代谢、作用方式和途径有别于传统化学药物,归巢、存活、定植和更新能力直接影响到疗效。因此,细胞质量和治疗方案直接关系到MSC的疗效,其中细胞质量是困扰MSC临床转化的源头性、根本性和基础性的科学问题。

当前,围绕干细胞的细胞质量和治疗方案,国内外干细胞研究团队正在积极 探索 新方法新策略。我们团队以围产期人羊膜MSC为研究对象,构建干细胞衰老模型,从化学遗传学和免疫学视角,清除衰老细胞,甚至逆转衰老细胞,促进人羊膜MSC增殖能力,并调控维持乃至增进其自我更新、免疫调节、多向分化和迁移归巢等生物学特性,实现人羊膜MSC赋能的新途径。同时也创建了鸡尾法移植治疗糖尿病、骨性关节炎、骨质疏松等免疫性和退行性疾病模型的新策略。

总之,干细胞临床应用前景广阔,有望惠及广大难治性疾病患者。但是,干细胞治疗技术真正成为医疗行业颠覆性新技术,尚需突破实验室到病房“最后一公里”。

干细胞保存合法吗

在正规合法机构存储干细胞是合法的。

经国家卫生计生委批准，通过执业验收获得《血站执业许可证》才能开展相关脐带血采供业务，一省一库，严禁跨地区非法采血，由省级卫生行政部门督导监管。脐带血必须储存在合法的并具备资质的脐血库才能得到权益保障。

卫生部《脐带血造血干细胞库管理办法》（试行）规定

第二条   脐带血造血干细胞库是指以人体造血干细胞移植为目的，具有采集、处理、保存和提供造血干细胞的能力，并具有相当研究实力的特殊血站。 任何单位和个人不得以营利为目的进行脐带血采供活动。

第二十二条　脐带血造血干细胞库必须执行我国《血站管理办法》（暂行）中有关采供血管理的各项规定。

第二十三条　脐带血造血干细胞库采供脐血造血干细胞必须严格遵守各项技术操作规程和制度。参与脐带血采集、处理和管理的人员应符合《脐带血造血干细胞库技术规范》中的要求。

《脐带血造血干细胞库技术规范》由国务院卫生行政部门另行制订。

第二十四条　未取得脐带血造血干细胞库执业许可证的单位和个人，一律不得开展采供脐带血造血干细胞业务。

第二十五条　脐带血的采集需遵循自愿和知情同意的原则。除采供双方必须签署知情同意书外，并应符合医学伦理的有关要求。

第二十六条　临床应用单位只能接受具有执业许可证的脐带血造血干细胞库提供的脐带血。 脐带血造血干细胞库只能向有造血干细胞移植经验和基础，并装备有造血干细胞移植所需的无菌病房和其它必需设施，经省级卫生行政部门批准的临床单位提供移植造血干细胞用的脐带血。

第二十七条　出于人道主义目的，满足救死扶伤需要，而必须向境外医疗单位提供移植造血干细胞用脐带血时，应严格按我国遗传资源保护管理办法中的有关规定办理手续。

第二十八条　脐带血造血干细胞库应当保证提供的脐带血的质量，造血干细胞的数量和活性、HLA配型的要求、病原体的检测等应无差错。未经检验或检验不合格的不得向医疗机构提供。

扩展资料

关于干细胞存储的相关规定

国家卫计委、国家食药监局联合发布《干细胞临床研究管理办法（试行）》明确规定

从事干细胞临床研究的机构必须是具备三级甲等医院、药物临床试验机构资质和干细胞临床研究等相关条件并经国家卫计委批准。同时不得向受试者收取干细胞临床研究相关费用，不得发布或变相发布干细胞临床研究广告。

临床用血须使用合法血站的合格血液

正规医院临床用血，必须使用合法血站的合格血液。某些“干细胞机构”并非合法血库，在其保存脐带血的家庭，将来一旦患病需要使用，会面临医院无法接收的困境。

脐带血造血干细胞库是经国家卫生和计划生育委员会批准的特殊血站，通过执业验收获得《血站执业许可证》才能开展相关脐带血采供业务，一省一库，严禁跨地区非法采血。

根据国家卫计委颁布的《脐带血造血干细胞库管理办法（试行）》第24条规定，未取得脐带血造血干细胞库执业许可证的单位和个人，一律不得开展采供脐带血造血干细胞业务。而且该办法还规定，临床应用单位也只能接受具有执业许可证的脐带血造血干细胞库提供的脐带血造血干细胞。

参考资料来源  卫生部关于印发《脐带血造血干细胞库管理办法》（试行）的通知

干细胞管理办法

法律分析：2015年7月20日，国家卫生计生委、国家食品药品监管总局印发《干细胞临床研究管理办法（试行）》。该《办法》分总则、机构的条件与职责、研究的立项与备案、临床研究过程、研究报告制度、专家委员会职责、监督管理、附则8章55条，由国家卫生计生委和国家食品药品监管总局负责解释，自发布之日起施行。同时，干细胞治疗相关技术不再按照第三类医疗技术管理

法律依据：《干细胞临床研究管理办法（试行）》

第一条 为规范和促进干细胞临床研究，依照《中华人民共和国药品管理法》、《医疗机构管理条例》等法律法规，制定本办法。

第二条 本办法适用于在医疗机构开展的干细胞临床研究。干细胞临床研究指应用人自体或异体来源的干细胞经体外操作后输入（或植入）人体，用于疾病预防或治疗的临床研究。体外操作包括干细胞在体外的分离、纯化、培养、扩增、诱导分化、冻存及复苏等。

第三条 干细胞临床研究必须遵循科学、规范、公开、符合伦理、充分保护受试者权益的原则。

第四条 开展干细胞临床研究的医疗机构（以下简称机构）是干细胞制剂和临床研究质量管理的责任主体。机构应当对干细胞临床研究项目进行立项审查、登记备案和过程监管，并对干细胞制剂制备和临床研究全过程进行质量管理和风险管控。

第五条 国家卫生计生委与国家食品药品监管总局负责干细胞临床研究政策制定和宏观管理，组织制定和发布干细胞临床研究相关规定、技术指南和规范，协调督导、检查机构干细胞制剂和临床研究管理体制机制建设和风险管控措施，促进干细胞临床研究健康、有序发展;共同组建干细胞临床研究专家委员会和伦理专家委员会，为干细胞临床研究规范管理提供技术支撑和伦理指导。省级卫生计生行政部门与省级食品药品监管部门负责行政区域内干细胞临床研究的日常监督管理，对机构干细胞制剂和临床研究质量以及风险管控情况进行检查，发现问题和存在风险时及时督促机构采取有效处理措施;根据工作需要共同组建干细胞临床研究专家委员会和伦理专家委员会。

第六条 机构不得向受试者收取干细胞临床研究相关费用，不得发布或变相发布干细胞临床研究广告。

干细胞研究，有政策及法律法规上的支持吗？

2015年，国家卫生计生委、国家食品药品监督管理总局联合发布，首个针对干细胞临床研究的管理指导文件《干细胞临床研究管理办法（试行）》；2017年，国家

将“干细胞及转化研究”作为未来的重点专项研究；“干细胞及转化研究”国家重点研发计划2017年度拟立项项目经费合计高达9.4亿。

国内的干细胞临床发展现状是怎样的？有什么具体的例子吗？

干细胞技术自诞生以来，便成为医疗界的关注焦点，干细胞强大的组织修复能力与免疫调节能力能解决诸多的疑难杂症，颠覆了传统的临床治疗理念，开创了一种创新型的医学治疗模式，具有广阔的应用的前景。

干细胞技术在全球掀起了一股研究热潮！在国家正确的指导下，我国干细胞技术近年来发展迅猛，取得了丰硕的成果，为进一步推进干细胞的临床转化奠定了扎实的基础。2020年特殊之年，我国干细胞技术取得了重要的意义，在突发公共卫生事件中展示了强大的修复能力。

截至目前，共有104家医疗机构和51项干细胞临床研究项目完成了备案。

1.我国将进一步完善干细胞技术临床转化的规范性和合法性

近期，国家卫生健康委员会在政协十三届全国委员会第二次会议第3324号（医疗体育类367号）提案答复的函提及，目前国家已制定了《干细胞临床研究管理办法（试行）》、《干细胞制剂质量控制和临床前研究指导原则（试行）》和《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则》等干细胞临床转化文件，进一步修改完善干细胞等法规和规章，并做好相关管理能力储备，促进细胞治疗临床研究和转化应用，推动产业发展，造福人民群众健康。

2.我国将干细胞转化研究作为重点项目国拨科研基金

我国自2016年启动“干细胞及转化研究”重点专项，国拨26.4亿资助了136个干细胞研究项目，其中2020年国家发放2.4亿支持15项项目，项目涉及干细胞基础研究、干细胞动物试验与临床研究，研究的疾病包括2型糖尿病、银屑病及银屑病型关节炎、视神经脊髓炎谱系疾病、神经性致盲眼病和自身免疫性疾病等。