生殖干细胞的研究进展（干细胞 生殖细胞）

本文目录一览：

• 1、我细胞免疫荧光实验国干细胞治疗、干细胞临床研究到什么程度了？
• 2、北联世纪3D精原细胞培养技术是什么？精原干细胞体外培养技术进展
• 3、干细胞的研究进展
• 4、求一篇新闻报道,200字左右
• 5、干细胞的历史， 干细胞的研究进展？
• 6、谈谈胚胎干细胞研究有哪些新进展,有什么应用前景

我如何护理脸国干细胞治疗、干细胞临床研究到什么程度了？

  近年来干细胞已经被应用至多种疾病的临床研究中，这些疾病大多数都是当前临床治疗十分有限的病种，例如渐冻症、老年痴呆等。未来，多种过去无计可施的疾病将在干细胞新药的帮助下得到救治。

  文汇网上的新闻曾经谈到，“黄斑变性、糖尿病、帕金森病、脊髓损伤等疾病，既是困扰医学界的难题，也给患者带来了极大痛苦，能带来突破性治疗进展的，非干细胞治疗莫属。”

  目前，国内治疗糖尿病足、骨关节炎的干细胞新药的临床试验已经获得批准，治疗牙周炎如慢性牙周炎所致骨缺损、移植物抗宿主病、溃疡性结肠炎等疾病的干细胞新药的注册申请也通过了监管部门的受理。同时治疗急性心梗、小儿脑性瘫痪、帕金森病、失代偿性乙型肝炎肝硬化、黄斑变性、卵巢早衰等疾病的干细胞临床研究也正在进行中。

  相比前几年，国内干细胞治疗正朝着更加规范的方向发展，也朝着离造福人类更近的方向迈进。

  国内干细胞药物研发现状

  自2009年国际上首款干细胞药物获批上市以来，至今全球共有十余款干细胞药物上市，涉及的适应症包括急性心梗、退行性关节炎、移植物抗宿主病、克罗恩病、赫尔勒综合征、血栓闭塞性动脉炎等。欧洲、美国、加拿大、韩国、日本均已有干细胞药物上市，细胞来源包括不同组织来源的自体间充质干细胞、造血干细胞等，异体来源细胞较少。而我国在这一领域的空白仍待填补。

  全球干细胞上市产品盘点

  不过，当前我国干细胞药物发展进入了全新的阶段。我国监管框架正在逐步完善，《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则（试行）》的颁布明晰了干细胞治疗作为药品申报的标准，同时“60天临床试验默示许可”的新药审批新制度，给我国干细胞新药的研发和申报提供了新的发展机遇。

  据国家药监局药品审评中心（CDE）官网信息，2018年6月至今，国内相继有10款干细胞新药的IND申请获CDE受理，其中4款干细胞新药IND获得临床默示许可，分别是胎盘、脐带、异体/自体脂肪来源的间充质干细胞，适应症分别为糖尿病足溃疡、膝骨关节炎和膝骨关节炎。

  同时，国家“干细胞及转化研究”重点专项也在推动干细胞治疗药物的研制。例如，重点专项申报指南指出的考核目标之一是针对某种重大疾病或罕见病研制细胞治疗药物，申请干细胞新药注册以及申请干细胞临床批件。在政策的支持以及行业快速发展的新时代里，我国干细胞药物的空白有望得到填补。

  在第47期理解未来科学讲座上，中科院专家预测，未来五到十年将会有经过国家批准的干细胞药物的正规产品上市销售。

  间充质干细胞药物将成趋势

  间充质干细胞是当今干细胞药物研发中最受欢迎的一种，在所有干细胞新药研发中占比十分显著。目前全球十余个获批上市的干细胞药物中，超过一半以上是间充质干细胞治疗产品。我国获得临床批件的4款干细胞药物也均属于间充质干细胞治疗产品。当前全球范围内处在临床研究阶段的许多干细胞疗法也属于间充质干细胞产品，并且数量在逐年增加。

  根据PolarisMarketResearch发布的最新研究报告，全球间充质干细胞市场前景明朗，在多种综合因素的影响下，整个市场将保持增长趋势。2018年至2026年，全球间充质干细胞市场预计以7.3%的复合年增长率增长。

  同样的，全球市场调研机构ARC（AnalyticalResearchCognizance）发布的报告显示也显示，全球间充质干细胞市场发展迅速，平均增长率为6.2%。2018年，全球间充质干细胞市场值为1.7亿美元，预计至2024年底将达到2.2亿美元。报告指出，未来几年亚太地区将占据更多的市场份额，尤其是中国。

  促进间充质干细胞市场增长的主要因素包括临床对这类干细胞的需求增加，例如对间充质干细胞作为膝关节置换术的有效替代治疗方法的需求增加。此外，全球老年人口的增加以及癌症等各种慢性病患病率的不断攀升，也将推动间充质干细胞的市场发展。

  胎盘及脐带等围产组织中含有丰富的间充质干细胞，越来越受到科学家家的青睐。

  研究表明，间充质干细胞的增殖能力会随着年龄的增长而降低，而且与骨髓、脂肪等来源的间充质干细胞相比，围产组织的间充质干细胞的分化潜能和免疫调节的能力更强，免疫原性也更低。

  目前，围产组织来源的间充质干细胞已经被应用到多种疾病的治疗研究中，如早衰症、系统性红斑狼疮、干燥综合征等等。截止到2019年11月，国内62个完成备案的干细胞临床研究项目中超过半数使用围产组织来源的间充质干细胞。同时国内已经有2款围产组织来源的间充质干细胞新药获得了临床批件。

  展望

  干细胞的研究和发展对于人类健康和生命将会是一个颠覆性的变革。干细胞已经被广泛应用到了诸如帕金森、老年痴呆、老龄化导致的肌肉萎缩等机能退行性疾病、心血管疾病、不孕不育以及意外损伤等疾病的治疗研究中。随着干细胞新药研发的发展，人类医学的发展也将进入全新的阶段——一些过去无计可施的疾病有望结束“病无所医”的临床困局。

  以上就是我的全部回答，希望对大家有所帮助，望采纳！

北联世纪3D精原细胞培养技术是什么？精原干细胞体外培养技术进展

多功能干细胞分化成精子，通常分为三个模仿自然发育的阶段：首先，干细胞分化为原始生殖细；然后分化为精原细胞，这是确定男性性别的过程；最后分化为精子。这项研究证明在小鼠上可行，为在试管中产生男性精子提供了很好的模型。

科学家们也证明了多能干细胞具有分化为初始男性生殖细胞后，在体内可以继续发育成精子的潜力。

此研究通过体外培养与体内移植发育的结合，表明了多能干细胞具有分化为精子的能力。这为男性生殖细胞的体外发育提供了很好的范例，并在治疗男性不育症方面具有非常大的意义。

北联世纪干细胞科技在2021年为患者采用了体外精子培养技术，成功实现通过提取睾丸组织培养出精子，并且孩子产检到出生后并无任何异常。

1、在无菌操作环境下对睾丸组织进行取样，送实验室培养。

2、通过技术手段对睾丸组织进行分离，成功获得人体睾丸细胞。

3、将细胞接种在培养板中孵育，细胞附着在培养板上，而孵育出的雄性生殖细胞则保持悬浮状态，在对生殖细胞进行分离。

4、将分离出的雄性生殖细胞保存在湿润的培养箱中，让其分裂，并通过离心收集，收集完放置培养箱中继续孵育。

5、孵育过程中不定期观察添加培养基，保证细胞孵育过程中有足够的营养。

6、在培养20天后，通过分散器将来自3D培养的细胞消化成单细胞悬液。通过多种方法分析细胞、测序，以确定人的精子发生是否在体外发生。分离支持细胞和精原细胞，然后收集合格的精子，低温保存。

7、获得精子后，在实验室对女方进行取卵，和精子进行融合，获得受精卵，并植入孕母体内，10个月左右小孩出生。

干细胞的研究进展

干细胞是人体内最原始的细胞，它具有较强的再生能力，在干细胞因子和多种白细胞介素的联合作用下可扩增出各类的细胞。在99年末的年度世界十大科技成果评选中，"干细胞研究的新发现"荣登榜首。干细胞研究有不可估量的医学价值。分离、保存并在体外人工大量培养使之成长为各种组织和器官成为干细胞研究的首要课题。当前，对干细胞的分离和培养技术获得了重大进展，利用单克隆免疫吸附能识别细胞类型或细胞谱系的表面抗原，其分离纯度和细胞活力都很高。99年以色列魏茨曼科学院将白介素-6与干细胞内的受体分子合并研制出一种新分子，可使干细胞在维持原本特性的基础上进行自我增殖且细胞寿命也有所延长。在临床运用中，造血干细胞应用较早，在五十年代，临床上就开始应用骨髓移植来治疗血液系统疾病。到八十年代，外周血干细胞移植技术逐渐推广。美国StmlellsCsliifornia公司用血液干细胞在小鼠体内培育出成熟的肝细胞。胚胎干细胞目前许多研究工作都是以小鼠胚胎干细胞为研究对象，神经干细胞的研究仍处于初级阶段。

我国现已掌握了脐血干细胞分离、纯化、冷冻保存以及复苏的一整套技术，并开始在上海筹建我国第一个脐血库。在北京，北京医科大学人民医院细胞治疗中心也正在筹建全世界最大的异基因脐带血干细胞库，计划到2002年完成冷冻5万份异基因脐带血干细胞，为全世界华人患者提供脐带血干细胞做移植用。2000年初，我国东北地区首例脐血干细胞移植成功。

我国在"治疗性克隆"研究领域获得重大突破，"治疗性克隆"课题被列为国家级重点基础研究项目。此课题分为上、中、下游三块，上海市转基因研究中心成国祥博士负责上游研究，上海第二医科大学盛惠珍教授和曹谊林教授分别主持中、下游的研究工作。其整体目标是，用病人的体细胞移植到去核的卵母细胞内，经过一定的处理使其发育到囊胚，再利用囊胚建立胚胎干细胞，在体外进行诱导分化成特定的组织或器官，如皮肤、软骨、心脏、肝脏、肾脏、膀胱等，再将这些组织或器官移植到病人身上。利用这种方法，将从根本上解决同种异体器官移植过程中最难的免疫排斥反应，同时还使得组织或器官有了良好的、充分的来源。目前，由上海市转基因研究中心负责的上游研究工作，即把病人的体细胞移到去核的卵母细胞并经一系列的处理发育至囊胚取得成功。这个中心创建的三种技术路线方法，即"体细胞克隆哺乳动物的制备方法"、"获得治疗性克隆植入前的制备方法"以及"用于治疗性克隆的人体细胞组织器官保存方法"均已收到国家知识产权局同意专利申请的受理通知。

为了一个人的形成，单个受精卵将产生数以亿计的细胞和250多种不同的细胞类型。幸而，直到最后一个细胞和器官发育形成之时，所有的一切仍未结束。贯穿于整个生命的，是大多数组织继续产生新的细胞以替换损耗的老细胞或满足新的生命活动的需要。比如，当运动员在高海拔地区进行训练的时候，循环系统中血细胞的数量相应增加以满足运输更多氧气的需要。很显然，在诸如皮肤，毛发，骨骼，骨髓，肠这样的组织中，细胞再生能力已得到证实；但这种现象很可能在所有器官中都不同程度地存在着，包括大脑在内，而惯常的观点是，神经元是不可再生的。

组织更新和修补自身的能力来源于称为干细胞的小细胞团。干细胞存在于生命的全过程，在体内微环境中被专门的“看护”细胞紧密包围。“看护”细胞提供生长因子和信号分子保持干细胞的特性――分化能力，以及在特定生命周期中分化为特化细胞的同时又能自我复制的能力。矛盾的是，干细胞的自身分裂十分有限，而它们的子细胞在最终形成特化细胞的过程中，有非凡的繁殖力。

干细胞以及他干细胞是啥东西?们能维持一定数量的能力一直深深吸引着生物学家们[1]，如今更为狂热。由于人们意外的发现成熟组织中的干细胞可以重新程序化，即使效率极低，但仍然可以分化为其他来源的细胞。[2]比如，在正常情况下，成年鼠的少数造血干细胞可生成肌肉组织，神经系干细胞可生成血液。这些报告使得将来受损组织用同一个体内其他组织的残余干细胞来修复成为可能。

悬而未决的问题

另外两项研究也引起了科学界和公众的广泛关注。去年，有两个研究小组宣布他们从人类胚胎和胎儿的生殖细胞中分离出了多能干细胞(pluripotential)――可以分化为多种细胞类型的干细胞。紧跟着，就是众所周知的来自成熟体细胞的克隆羊多莉(dolly)及克隆鼠的诞生。

这些有着巨大新闻价值的研究层出不穷，引起了世界性的关于道德和伦理规范的讨论风暴，而且到现在还在争论。比如在美国，公众的反对迫使NIH停止对人胚胎干细胞的研究提供资助。这些争论使许多研究人员开始意识到，他们必须就一些基本问题与迫切的公众和立法者进行有效的交流，其中包括“人的生命何时开始？”“成为人意味着什么？”“什么是胚胎，它在什么时候变成人？”。

科学家们是否能回答这些复杂的问题还有争执，这里我不打算继续深入讨论。我只想确定这个事实：在回答另一个更重要的基本问题“我们怎样才可能把干细胞用于医药领域？”之前，我们的确还需要更多的信息。

采取哪种方法？

最基本的，我们必须进一步研究人体所有组织的干细胞。第一步，我们需要确定分子标记，它们能将寥寥无几的干细胞从他们庞大的子细胞中区分开来。此外，还需了解干细胞与所处的微环境之间的相互作用，以及微环境如何对机体的需求作出反应。我们仅对骨髓中的造血干细胞的相关信息有一定了解，这将有助于在临床治疗中增加受损组织中残留的干细胞的数量。现在，我们已经能够培养少量造血干细胞以重建人的血液系统。

设定一个最坏的状况，一个慢性病患者失去了某种组织的大部分干细胞，必须要用替代疗法才能生存。如今，最可行的方案是采用另一个体相应组织的干细胞来补充。但是，这种方案也相当危险，由于捐献者与患者没有遗传上的相容性，移植很快因免疫排斥而失败。

一种改进方案是用所谓“自体同源干细胞(autologous stem cells)”的干细胞来进行治疗，这种干细胞与患者的基因型完全相同。虽然目前还不可行，但是我们已经有了一定的设想。一种方案是分离、培养患者的另一组织的干细胞，比如骨髓或皮肤的，再把这些成熟干细胞在体外重新程序化。为了了解怎样才能重新程序化干细胞，我们需要一系列的实验，来研究沉默基因的重新激活，以及激活基因被关闭的机制。例如“早期胚胎细胞分化为不同细胞系的机制研究”就会给我们相当的启示。如果我们理解了遗传基因控制正常发育的实现过程，我们将更容易地在实验室里进行有目的地控制基因表达和细胞分化的方向。

另一种方法是用来源于囊胚期的胚胎的多能干细胞。囊胚期是指卵子刚刚受精但尚未种植到子宫的阶段，此时胚胎称为胚泡。胚泡大约由100个细胞组成，其中包含一些特化性较少的干细胞，可在培养中不确定地诱导分化为多种细胞形式（如图）。最早的人类多能干细胞是从体外受精的临床病例中得来的多余胚泡。这个里程碑式的事件是James Thomson领导的University of Wisconsin, Madison的实验室在1998年的成果。另一个在澳大利亚的Monash University的实验室最近宣布了相似的实验结果。现在这两个小组正在进一步研究这些多能干细胞和子细胞的特征。

这些工作为人类胚胎早期发育中基因功能研究提供无价的数据资料。不幸的是直到现在，我们对这一领域知之甚少，部分由于联邦经费对胚胎研究的限制。尽管胚胎发育在进化中高度保守，但是脊椎动物胚胎发育中一些细节上的差异，足以证明鼠和人之间并不是所有的基因都具有相同功能。因此，在模式动物研究中得来的信息不能充分体现出我们在人类干细胞中研究中的问题。

公众眼中的干细胞

用人类多能干细胞进行研究引起争议是由于他们来自人类的受精卵，在某些人认为人的生命始于受精。那么在理论上，用体细胞核转移的方法生成自体同源干细胞引起的争议会少一些。这种方法是把成熟细胞的细胞核转入一个去核的未受精卵细胞中，在实验室里，这个卵细胞发育成胚泡，研究人员可从中分离培养多能干细胞系。最近，Monash University的研究人员用这项技术在小鼠上取得了成功。他们在1000多个转移基因标记的细胞核的去核卵细胞中，获得一个胚胎干细胞系。如果这种“治疗性克隆”能够在效率上更提高一些，那么这对人类干细胞的研究同样有意义。

既然实验用的卵细胞是去核和未受精的，无不同个体的遗传物质融合，从而未发生受精过程，所以用这种方法制造的干细胞在道德和伦理上将更容易被人们所接受。此外，由于胚胎干细胞不能独立发育成胎儿，所以他们不是胚胎。然而，从理论上讲，体细胞核转移产生的胚泡不仅只用于干细胞的产生，把这样的胚泡移植到妇女子宫中也有可能克隆人。尝试此类研究与现行道德准相驳，也是违法行为。另外，这样的行为会使许多不负责任的人们有所企图，无法控制伦理道德标准，而且有可能使人为的和有目的地制造畸形婴儿成为可能。

这些争议对一些更极端的反对者来说还不是关键，他们认为只有对于一个已经去世的人，体细胞核转移技术才可以接受。往往在联邦经费资助人类干细胞的科学研究之前，一个基于相互尊重的信仰的公众讨论就已经开始，无论这种研究是以治疗人类疾病为目的还是以基础研究为目的。

可以认为这种争论本身，是一个好的事情，因为它激发了公众对生物学和复制的兴趣及关注，这些内容以往在学校里不能有效的传授给学生。（克隆青蛙往往不能象克隆人类自己那样使高中的学生们产生兴趣，而且人类肢体再生的案例就可以引导学生展开有关人类肢体的形成和哪些基因产生手臂而不产生腿之类的讨论，象这样的说法未免太牵强了一点。）

无论怎样，干细胞研究的前提是将会得到新的实质意义上的治疗方法。因此，科学家们必须十分谨慎，避免媒体对基因治疗过分夸大的报道，否则会失去公众的信任和信心。在应用人多能干细胞时，也必须十分留心。就像我们看到的那样，对公众中的某些人来说，这些细胞的来源相当于破坏人的生命。事实是在我们确切知道干细胞治疗的实际用途之前，还有许多障碍要跨越。当我们向前继续探索的每时每刻，我们必须诚实.

求一篇新闻报道,200字左右

以“干细胞生物学与克隆”为主题的第313次香山科学会议11月20日～22日在北京举行。同济大学教授裴钢、中国农业大学教授李宁、军事医学科学院研究员裴雪涛、中科院动物所研究员周琪、中科院广州生物医药与健康研究院研究员裴端卿担任会议执行主席。

重要进展令人振奋

裴钢在题为《生殖与发育研究重大基础科学问题与战略部署》的主题评述报告中指出：生殖与发育是各物种个体形成与进化的基础，是关系到人类未来生存的关键科学问题。生殖与发育研究既是经典生物学的重点，也是现代生物医学研究的中心之一。生殖与发育和干细胞研究近年来取得了令人振奋的进展和突破，1997年多利羊克隆成功，1998年实现了人类干细胞的分离与鉴定。

也许是巧合，就在本次香山科学会议召开的当天11月20日，日本和美国研究人员分别在《细胞》和《科学》杂志上在线发表论文，宣布他们各自独立进行的研究，首次利用人体皮肤细胞诱导培育出类胚胎干细胞。这一突破被誉为生命科学研究的里程碑。而在此次香山科学会议的多个报告中，研究人员都不约而同地看好诱导性多功能干细胞（iPS细胞）。

“学界对这一研究给予高度评价，不仅因为它能避免人体胚胎克隆技术引发的伦理争议，更由于它突破了以往只能利用卵子和胚胎的取材限制，其高效、便利为再生医学应用打开了大门，为未来干细胞用于个体治疗带来了希望。”裴端卿说。裴雪涛则认为，利用iPS细胞将有望在不使用胚胎或卵母细胞的前提下，制备用于疾病研究或治疗的胚胎干细胞成为可能，从而为干细胞和再生医学的研究与应用开辟了一个全新的领域，并将极大地推动该领域和相关科学领域的发展。

另一项让科学界倍感振奋的研究是，11月14日英国《自然》杂志报道称，经过10年努力，使用了15000多个卵子之后，美国俄勒冈州健康和科学大学国家灵长类研究中心的科学家，利用细胞核转移技术成功克隆出猕猴胚胎，并提取出两个干细胞系，这是科学家首次成功克隆灵长类动物胚胎。研究小组在实验中总共利用了来自14只母猴的多达304个卵子，成功率仅为0.7%。而在此之前，“唯一被成功克隆胚胎并提取到胚胎干细胞系的动物是老鼠”。专家对此评价说：从老鼠到灵长类的猴子，就像冲破了一道屏障。

与会专家认为，生殖与发育和干细胞研究成果具有广阔的应用前景。干细胞的研究与应用几乎涉及了所有的生命科学和生物医药学领域，并将在细胞治疗、组织器官移植、基因治疗、新基因发掘与基因功能分析、发育生物学模型、新药开发与药效、毒性评估等领域产生极其重要的影响。其研究水平正逐步成为衡量一个国家或地区科技发展水平与健康水平的重要标志之一。

干细胞的历史， 干细胞的研究进展？

三 干细胞是生命科学研究的热点

干细胞是目前细胞工程研究最活跃的领域，随着基础研究、应用研究的进一步深化，这项技术将会在相当大程度上引发医学领域的重大变革，它已成为 21世纪生命科学领域的一个热点。

造血干细胞是最早发现，研究最多和最先用干治疗疾病的成体干细胞，长期以来，一直认为干细胞只属干造血系统，随着干细胞的不断深入研究，近年来，几乎在所有组织中都发现了干细胞，干细胞生物学和干细胞生物工程已成为继人类基因组大规模测序之后最具活力，最有影响和最有应用前景的生命学科。

美国政府已批准投入巨资，给予支持人体胚胎干细胞的研究，并在短短的两年中，成立了几十家以干细胞研究应用为主的生物工程公司，并在美国上市。

日本在2000年度启动的“千年世纪工程”中把干细胞工程作为四大重点之一，并投入大量资金，鼓励有关科学家进行研究。

英国在2000年以多数票通过了允许克隆人类早期胚胎，并从中提取干细胞，进行医疗上的研究等等。

在我国，党和政府也十分重视并大力支持有关研究院所与学校积极开展这项研究工作和成立专门研究干细胞基地，已在北京、上海、天津分别成立干细胞研究中心。近年来北京大学、协和医科大学、上海二医大和军事医学科学院等单位在造血干细胞研究和成体干细胞建库等方面已有相当的基础，并积累了大量经验，相信我国的科学家在不久的将来，在干细胞生物工程研究上必将取得辉煌成就。

另外，在全球的干细胞生物工程研究中，由干胚胎干细胞来源干人类胚胎，必然会遇到来自社会各方面的制约与争论，因此，有些国家对于是否支持干细胞的研究，一直是一个颇有争议的问题，然而随着干细胞生物工程研究的不段深入与发展，相信这些问题都会得到的妥善解决。

谈谈胚胎干细胞研究有哪些新进展,有什么应用前景

1999年12月，Science杂志公布了当今世界科学发展的评定结果，干细胞的研究成果名列十大科学进展榜首。胚胎干细胞研究的科学价值在于其诱人的应用前景。如果最终能够成功诱导和调控胚胎干细胞的分化与增殖，将对胚胎干细胞的基础研究和临床应用带来积极的影响，使之有可能在以下领域发挥重要作用。

1．揭示人及动物的发育机制及影响因素

生命最大的奥秘便是人是如何从一个细胞发展为复杂得不可思议的生物体的。人胚胎细胞系的建立及人胚胎干细胞研究，可以帮助我们理解人类发育过程中的复杂事件，使人深刻认识数十年来困扰着胚胎学家的一些基本问题，促进对人胚胎发育细节的基础研究。人胚胎干细胞的体外可操作性，可以一种伦理上可接受的方式，提供在细胞和分子水平上研究人体发育过程中极早期事件的方法。这种研究不会引起与胎儿实验相关联的伦理问题，因为仅靠自身胚胎干细胞是无法形成胚胎的。

2. 药学研究方面

胚胎干细胞系可分化为多种细胞类型，又是能在培养基中不断自我更新的细胞来源。它发展为胚体后的生物系统，可模拟体内细胞与组织间复杂的相互作用，这在药物研究领域具有广泛的用途。胚胎干细胞有望在短期内就能体现的优势在于药物筛选中。目前用于药物筛选的细胞都来源于动物或癌细胞这样非正常的人体细胞，而胚胎干细胞可以经体外定向诱导，为人类提供各种组织类型的人体细胞，这使得更多类型的细胞实验成为可能。虽不会完全取代在整个动物和人体上的实验，但会使药品研制的过程更为有效。当细胞系实验表明药品是安全的且效果良好，才有资格在实验室进行动物和人体的进一步实验。

在候选药物对各种细胞的药理作用和毒性试验中，胚胎干细胞提供了对新药的药理、药效、毒理及药代等研究的细胞水平的研究手段，大大减少了药物检测所需动物的数量，降低了成本。另外，由于胚胎干细胞类似于早期胚胎的细胞，它们有可能用来揭示哪些药物干扰胎儿发育和引起出生缺陷。人胚胎干细胞还可以用于其它用途。由于这类细胞本质上可以无限量地产生人体细胞，它们对于旨在发现稀有人蛋白的研究计划理应有用。国际上许多制药公司、学者都瞄准了这一重要的研究领域。

3. 细胞替代治疗和基因治疗的载体

胚胎干细胞最诱人的前景和用途是生产组织和细胞，用于“细胞疗法”，为细胞移植提供无免疫原性的材料。任何涉及丧失正常细胞的疾病，都可以通过移植由胚胎干细胞分化而来的特异组织细胞来治疗。如用神经细胞治疗神经退行性疾病(帕金森病、亨廷顿舞蹈症、阿尔茨海默病等)，用胰岛细胞治疗糖尿病，用心肌细胞修复坏死的心肌等。

胚胎干细胞还是基因治疗最理想的靶细胞。这里的基因治疗是指用遗传改造过的人体细胞直接移植或输入病人体内，达到控制和治愈疾病的目的。这种遗传改造包括纠正病人体内存在的基因突变，或使所需基因信息传递到某些特定类型细胞。

当然，干细胞技术的最理想阶段是希望在体外进行“器官克隆”以供病人移植。如果这一设想能够实现，将是人类医学中一项划时代的成就，它将使器官培养工业化，解决供体器官来源不足的问题；使器官供应专一化，提供病人特异性器官。人体中的任何器官和组织一旦出现问题，可像更换损坏的零件一样随意更换和修理。