渐冻症新药上市70万一针的简单介绍

本文目录一览：

• 1、70万一针，罕见病的掉发严重是什么原因女用药到底有多难？
• 2、2岁孩子患渐冻症，救命药天价70万，父母买墓地是男子秃顶是什么原因否走投无路？
• 3、婴幼儿渐冻症救命药入医保，70万降至3.3万！这是患者的救命稻草吗？
• 4、70万一针的救命药！她和丈夫刷了11张银行卡，究竟是怎么回事？
• 5、婴幼儿渐冻症救命药入医保70万降至3.3万，这患者来说意味着什么？

70万一针，罕见病的用药到底有多难？

近日，广东省茂名市人民医院儿科病房里，一名10个月大，名叫“米粒”的小男孩终于控制住了肺炎，可以出院回家了。小孩患的是类似渐冻症却更加严重的隐性遗传病，叫做脊髓性肌萎缩症，是一种逐渐丧失运动神经元的罕见病（简称SMA）。 这是一种会导致肌肉无力和萎缩的运动神经元性疾病，这种罕见病是导致2岁以下婴幼儿死亡的头号遗传性疾病，发病年龄越早越严重。

治疗这个病的药品比较特殊，治疗罕见病SMA(脊髓性肌萎缩)的特效药，名字叫“诺西那生钠注射液”。这个病属于极少数的，中国14亿人，登记在册的病例似乎只有2万个，本身因为属于罕见病领域。

诺西那生纳注射液是全球首个SMA精准靶向治疗药物，2019年获批准国内上市。给SMA患儿带来一线生机的同时，每支69.97万元的售价也创下了中国药品的新纪录。第一年注射6针，往后每年注射3针，终身用药。

在深圳儿童医院，米粒父母揣着11张银行卡，里面除了自己的积蓄和贷款，还有双方父母的退休金、公积金，亲戚朋友的借款，甚至有90岁奶奶一辈子省下的3万元存款。夫妻俩一边刷卡一边流泪，一旁的药房代表也忍不住跟着落泪，一共刷了69万9千7百元，来自一个年收入不足10万元的普通家庭。

但他母亲说：“孩子活着，就有希望！”

除了身体上的疲累，长辈和借钱的亲朋好友对孩子康复进度的关心，也让杜佳和丈夫承受着巨大精神压力，虽然在护理过程中，杜佳能感觉到“米粒”的上肢已经慢慢有力，但这种“缓慢”达不到所有人对“天价药”的期待。此外，无暇顾及对大女儿的照顾，也让杜佳倍感愧疚。

今年罗氏公司一款口服药预计在国内上市，成了他们新的希望，“这种药比诺西那生钠注射液便宜很多，每个月只需两三万，我只要先筹够70万，让孩子用上一针保住性命，就能坚持到新药上市了。

2月28日是第14个国际罕见病日，据世界卫生组织数据显示，全球约有5000至8000种罕见病，我国大约有1680万罕见病患者，每年新出生罕见病患者超过20万。由于研发成本高，患者使用人数少，罕见病治疗药物通常比较昂贵。目前，在我国上市且有适应症的50余种罕见病治疗药品，已有40余种纳入国家医保药品目录。

2岁孩子患渐冻症，救命药天价70万，父母买墓地是否走投无路？

是的，如果是有办法的话，谁会提前买好墓地呢？

生活中总会碰到各种各样不顺的事情。虽然我们人类是万物的主宰，但是在疾病面前仍然是不值一提的。虽说随着医学的发展，我们已经可以对抗大多数疾病了，但是也一样会出现更多的疾病让人束手无策，似乎疾病一直都是伴随着人类文明始终的。

写在前面。

有很多不幸的小孩子在一出生也可能伴随着各种先天性的疾病，对这一类人无疑是命运对其是残酷的。这些小孩子从一出生开始就伴随着常人难以体会的痛苦，难以治愈的希望，前途的未卜，都深深的折磨这一这些带有先天病死的小孩子。

有些小孩子从一出生开始就患上了罕见的渐冻症。面对高昂的手术费，用普通家庭是难以负担得起的。有些父母甚至连后事都为自己的孩子准备好了，这是多么令人心痛又绝望的事情。天下的父母都是爱孩子的，如果不是到走投无路，谁又会这样做呢。

渐冻症：

渐冻症也叫脊髓性肌萎缩症。渐冻症的特征是身体逐渐变得运动困难，肌肉无力，就像逐渐被冻起来一样。所以被称为渐冻症，也叫渐冻人，我们伟大的霍金老爷子也患过这种病。

渐冻症，我们都知道这种疾病极为的罕见。但是根据科学调查来看，这种疾病虽然罕见，但是发病概率并不低。所以说在这个世界上，仍然有很多婴儿会患上这种罕见的疾病，面对天价的医疗费，这也是很多家庭无法负担的。

有的人已经买好了墓地。

渐冻症不仅罕见，而且也非常难以治愈，而且医药费也非常的昂贵，对于很多人都是无法负担的。所以网络上也有曾报道，自己的小孩得了渐冻症，连墓地都提前买好了，不过幸运的是最终那个小孩子战胜了病魔。

婴幼儿渐冻症救命药入医保，70万降至3.3万！这是患者的救命稻草吗？

现在因为某一些医学技术方面的问题，所以导致一些疾病注射的药物会相当的贵。比如有一些药物会达到70万、120万等等。而我国婴幼儿渐冻症，救命药入医保了，这一种药物以前是一针70万元，现在已经降至到3.3万元，并且纳入医保当中。面对这样的问题对于患者来说是否是救命稻草呢？

其实面对这样的问题，虽然已经降到3.3万元，但是否是救命稻草，还是取决于个人以及家庭条件的进行决定。不过从70万降到3.3万元对于很多家庭来说，其实也已经算是救命稻草了，因为每一年两个人或者是一家人进行工作，维持3.3万元的注射开支，还是没有什么压力的。但对于一些农村地区，或者是偏远地区的人群来说，其中有一个人如果患上渐冻症，就算已经降到3.3万元，对于他们来说也是天文数字，甚至可以说70万和3.3万元是没有任何区别了。而面对这种问题时，对于患者来说同样也不是救命稻草。因此从以上2点我们可以看出，70万降到3.3万元对于患者来说是否是救命稻草，完全取决于患者的自身情况，还有家庭情况。

什么是婴儿渐冻症？

渐冻人指的是肌萎缩侧索硬化，也可称为运动神经元病。目前来说，肌萎缩侧索硬化的病因尚无定论，但大多数还是由遗传因素导致的，其中也不排除是神经损伤、重金属中毒等原因引起的。因此在日常生活中，如果在备孕期间，怀孕期间以及生产期间一定要进行相应检查，若发现问题应该做相应处理。除此之外，在日常生活中也应该不要乱吃食物，同时也应该避免去一些容易受伤的地方。

70万一针的救命药！她和丈夫刷了11张银行卡，究竟是怎么回事？

70万一针的药，对普通人来说，就是天价；但对于患者的家人，就算是天价，就算是砸锅卖铁，也要用上这支救命药。

2月26日，茂名市人民医院儿科病房里，10个月大的男孩“米粒”的肺炎终于被控制住，可以出院回家了。看到这种情况，男孩的母亲——31岁的杜佳终于能稍微松一口气。

这个春节，对于杜佳他们一家人很是不普通。他们整个春节都在医院里度过，因为“米粒”患有一种类似渐冻症却更加严重的隐性遗传病——脊髓性肌萎缩症（简称SMA），由于呼吸肌无力，没有咳痰能力，小小的痰液堵塞都有可能致命。所以“米粒”每一次普通的肺部感染，都让杜佳一家有如临大敌的感觉。

二宝“米粒”出生在2020年4月，全国都还笼罩在新冠病毒的阴影下，但孩子的到来，给全家人带来了希望和欢笑。“米粒”刚出生时很爱笑，十分讨人喜爱。但从第三个月起，杜佳发现“米粒”不爱动了，肢体无力，呼吸和吞咽能力减弱，哭啼声也不如起初那般洪亮。

经过一系列检查，“米粒”被确诊为SMA，这是一种逐渐丧失运动神经元的罕见病。当杜佳得知结果，感觉天都塌了下来。她问医生，这病是否能治？医生只是问她，你成体干细胞应用存在的问题和丈夫是从事什么职业？那一刻，杜佳意识到这种病应该要花很多钱。

2020年10月29日，在深圳儿童医院，这个年收入不足10万元的家庭，刷了69万9千7百元。杜佳和丈夫揣着11张银行卡，里面除了自己的积蓄和贷款，还有双方父母的退休金、公积金，亲戚朋友的借款，甚至有90岁奶奶节省一辈子的3万元存款。夫妻俩一边刷卡一边流泪，一旁地药房代表也忍不住跟着落泪。这一天，杜佳永生难忘。

杜佳说：“孩子活着，就有希望！”这是来自SMA患儿妈妈的倔强。

诺西那生纳 注射液是全球首个SMA精准靶向治疗药物，2019年获批准国内上市。给SMA患儿带来一线生机的同时，每支69.97万元的售价也创下了中国药品的新纪录。第一年注射6针，往后每年注射3针，终身用药。

进入2021年，诺西那生纳 注射液一年的治疗费用已降至大约55万元。

婴幼儿渐冻症救命药入医保70万降至3.3万，这患者来说意味着什么？

这意味着患者家属的希望和救赎，也意味着他们可以逐步减轻负担，摆脱现有的困境。

医疗保险谈判确实是降低药品价格的一种极为有效的方式，它还可以为更多的家庭带来利益。因为我们可以这样谈判，我们也可以降低价格。诺查丹玛斯钠注射液原价达到7000万元，但现在加入医疗保险后，每瓶价格仅为3.3万元左右。事实上，这种药物价格下跌如此之多的原因主要是国家或医疗保险局。事实上，今年11月11日，医疗保险局的谈判代表与制药公司进行了谈判。

整个谈判持续了90分钟，最终成功地将该药的价格从53680元直接降到了33000元，这对我们普通人来说绝对是一件好事，许多人可能没有听说过诺卡星钠注射液，这是一种真正的挽救脊髓性肌萎缩患者生命的药物，在一开始的时候，这种药物的价格特别昂贵，达到70万元左右。当时，许多人或家庭根本买不起这种药物。该药由博建公司研发和生产，将于2019年2月正式上市。

尽管该药的价格在今年年初已降至55万美元，但对大多数患者来说，这仍是一个无法达到的价格，当我们患有严重疾病时，我们可能没有机会治愈它，因为高昂的治疗费用会使一个家庭负担过重，也会导致家庭困难，70如果注射救生药物进入医疗保险，而父母高兴地哭了，这对病人的家人意味着什么？

这种药物可以列入医疗保险目录，这对患者家属来说确实意义重大，也可以让更多的家庭感受到国家的力量和关怀。对于患者家属来说，这确实意味着他们可以减轻家庭负担，进一步缓解现有压力。