干细胞药物获批（干细胞新药研发）

本文目录一览：

• 1、汉氏联合已经有6款干细胞新药获批IND，这是真的抗衰祛皱睡眠面膜免洗官方吗？
• 2、干细胞疗法，居然可以治愈膝关节退行性病变
• 3、相关政策滞后 我国干细胞药物审批多年停步不前
• 4、道阻且长，谈谈我们对干细胞治疗的揭秘干细胞美容骗局认识
• 5、我国干细胞治疗、干细胞临床研究到什么程度了？
• 6、中国可以打干细胞的公司

汉氏联合已经有6款干细胞新药获批IND，这是真的吗？

是真的，汉氏联合在国内干细胞行业处于领先地位，好几款新药已经进入临床了，他打外泌体好还是水光针好们还在江西省及上饶市政府的支持下，创建了以细胞技术为特色的细胞谷产业基地，其中包括医元院、体检中心、检验实验室等，促进我国细胞治疗技术快速发展。

干细胞疗法，居然可以治愈膝关节退行性病变

北京时间10月30日，梅西在巴黎圣日耳曼与里尔的比赛中受伤，导致左腿腿筋、膝盖不舒服疼痛。

11月4日，梅西现身在马德里街头的一家专业医疗机构接受干细胞治疗。仅治疗七天后，梅西就从欧洲飞赴南美洲乌拉圭，再次代表国家队登场比赛，由此证明干细胞治疗后的效果。

长期的各项体育训练和赛事，给运动员带来最直接的影响是各种膝关节损伤。据外媒报道，C罗、保罗·加索尔也曾通过干细胞治好了伤病。干细胞治疗能让球员受损的肌腱、肌肉等恢复，让受损部位复原，延长运动员的运动生涯，且无任何后遗症。

膝关节作为下肢的中流砥柱，是人体最大最复杂的关节，起承重和活动功能，而覆盖其上的软骨承担着吸收压力和减少摩擦的作用。

膝软骨虽然强大，但长期负重和频繁摩擦，膝软骨很容易被磨损殆尽，出现膝关节劳损，也就是日常最常见的膝关节退行性病变！！！

膝关节退行性病变又称为骨关节炎、骨关节病、退行性关节病、老年性关节炎等， 是一种常见的以 膝关节以关节软骨破坏及关节边缘和软骨下骨质增生为特征的慢性骨关节疾病 ，具有一定的致残性。

膝关节退变的发生与 衰老、炎症、关节过度使用、创伤、肥胖及遗传 等因素相关。 截至2021年，膝关节退行性病变已经成为第四大致残性疾病。

膝关节退行性疾病因其难治且痛苦万分，又被称为“不死的癌症”。早期临床表现为：

1、疼痛

多数患者的疼痛属轻度和中度，多为钝痛，伴沉重感、酸胀感，淤滞感，以活动不适为首诊。

2、肿胀

部分患者关节肿胀，并反复发作。

3、畸形

膝关节可出现内翻或外翻畸形，关节骨缘增大。有些患者不能完全伸直膝关节，严重者膝关节呈屈曲挛缩畸形。

4、功能障碍

运动节律异常：负重关节可出现打软腿、关节活动时有弹响声、磨擦音、绞锁症。

运动能力减弱：关节僵硬、不稳、屈伸活动范围减少、步行、蹲起、上下台阶功能减弱。

目前临床上针对早期膝关节骨关节炎的常规治疗方法种类繁多，可分别采用药物，理疗，微创，手术关节置换等方式治疗。

一部分病人在病情逐渐恶化后，会选择手术置换的方式。但手术置换后，由于膝关节软骨组织无血管无神经无淋巴回流， 术后容易出现创口感染、深静脉栓塞等多种并发症发生的风险， 同时仅有的软骨组织高分化， 无法促进关节软骨基质组成，而软骨修复新生的组织多为纤维软骨，功能较正常软骨差， 导致手术疗效时间受限，无法一劳永逸。

干细胞注射疗法 是将结构和功能正常的干细胞注射到关节腔内，实现对膝关节损伤的修复，进而达到改善临床症状的效果。

主要用于治疗 由退行性或反复性外伤引起的膝关节病变，重塑受损膝关节。

干细胞是一类具有自我复制能力的多潜能细胞。在一定条件下，它可以分化成多种功能细胞。具有再生各种组织器官和人体的潜在功能，医学界称为“万用细胞”。

干细胞的自我分化，复制，增殖，更新，可以修复不规则的骨缺损及软骨缺损，促进半月板和骨体积增加，加速不全撕裂的肌腱韧带愈合，改善关节功能十分有效，并且能从根本上治疗膝关节退变。

干细胞可分泌大量生长因子促进组织自身修复，同时分泌活性因子，促进细胞基质成分和血管生成，改善关节腔内的微循环。

干细胞分泌的免疫因子能间接调节树突细胞和自然杀伤细胞，抑制T淋巴细胞的增殖，阻止T细胞反应及增加抗炎因子分泌，减低关节腔内局部微环境中免疫性细胞间的相互作用，促进炎性水肿吸收，减轻疼痛症状。

2021年8月23日，韩国研究团队宣布，其开发的全球首款单次关节内注射治疗严重骨关节炎的自体干细胞药物正式提出新药申请（NDA），该药以“Jointstem”命名。申请若顺利，明年有望在韩国获批上市。

据悉，JointStem的研发周期长达16年，目前该药物已进行1、2期（2008年获批）、2b期（2014年获批）和3期临床试验。

2期临床试验已获得美国食品药品监督管理局的批准并成功实施。

该研究的 第3阶段在2019年获得韩国批准， 通过江东庆熙大学医院在内的所有13家医院和总共252名患者参加的3期临床试验成功， 于2021年5月17日取得成功。

该药物的3期临床研究表明， 干细胞治疗可改善膝关节功能、减轻疼痛，并再生膝关节软骨。

当前，国内外研究团队将不同组织来源的间充质干细胞应用到关节炎的临床治疗研究中，并且均取得了显著效果。

相关代表性临床试验结果

目前，根据国家药品监督管理局(NMPA)显示，共有3款针对膝骨关节炎的干细胞新药获得临床批件。

干细胞治疗让病患重新长回膝盖软骨细胞，使得退化性关节炎成为可逆的疾病。

2007年，刘若英接受检查发现患有“双膝髌骨外翻”，为了治疗受伤的膝盖，她曾尝试过各种方法。

2012年，在医生建议下，她尝试了自体干细胞回输。她在微博中写到：“对于我的膝盖，全世界的方法我都试过了。最近有一种从自身动脉抽血，然后培养自体细胞再打回膝盖的方式，我开始进行治疗”。

中国的明星吴京因为长期拍动作片，也曾饱受伤病折磨：膝关节炎就是一个长期困扰吴京的难题。为了能够早日康复，吴京2017年远赴日本注射干细胞来治疗膝关节炎，且恢复良好。

2017年12月，70岁的有着近10年的骨关节炎病史的刘大爷，接受了膝关节髌上囊注射间充质干细胞治疗后，自觉疼痛感明显消失，腿部活动功能明显好转，且睡眠质量及精神状态均有显著改善。《彭城晚报》以《间充质干细胞移植技术开创生命奇迹》为题报道了本案例。

干细胞疗法作为继药物干预、手术干预后的第三代疾病治疗途径，已成为21世纪各国科学家研究应用的热点，将为人类健康生活带来更加美好的未来。

相关政策滞后 我国干细胞药物审批多年停步不前

通过临牀试验把基础研究的成果转化为干细胞药物，早日为无药可治、备受病痛折磨的患者服务，既是干细胞科研工作者的共同心愿，也是患者的热切期盼。但是，谈到这个话题，业内人士莫不摇头。

据了解，我国早在2004年12月就由国家食品药品监督管理局(SFDA)下发了第一个干细胞药物临牀试验批件，但至今没有一个获准上市，而国外已有8个干细胞新药(制品)用于临牀。与此同时，新的干细胞临牀研究3年前被卫生主管部门联合叫停，业内人士苦苦等待的新规至今尚未出台。

专家们指出，10年前我国的干细胞新药研发与发达国家基本处在同一个起跑线上，临牀前的基础研究也已迈入国际先进行列。是什么原因导致我国的干细胞新药研发与临牀应用“起了个大早，赶了个晚集”?

1.“起了大早，赶了晚集”。我国至今没有1个干细胞药物获准上市，国外已有8个实现临牀应用

据了解，早在2004年12月，我国第一个干细胞创新药物——中国医学科学院基础医学研究所研发申报的“骨髓原始间充质干细胞”，就拿到了国家药监局(SFDA)颁发的一期临牀试验批件。当时，科技部、卫生部还联合举行新闻发布会宣布了这一消息，称我国成体干细胞基础及新药研究处于国际领先地位。

2006年4月，该药物获二期临牀试验批件。在国家临牀药理基地完成安全性、有效性研究后，该药物的三期临牀试验申报材料在2008年9月提交到SFDA，到目前还没有下文。

除2005、2006年有另外两个干细胞药物拿到临牀试验批件之外，8年来国内申报的其它干细胞药物都没有一个获得临牀批件。

相比之下，国外“收获颇丰”。据介绍，目前国外已有8个干细胞药物(制品)获准用于临牀应用，其中韩国在2011、2012年就有3个干细胞新药获准上市。

我国的干细胞药物审批为何这么慢?

据方恩医药发展有限公司的董事长张丹博士介绍，一方面是因为我国的新药评审力量太薄弱、审批任务太繁重，很难改变评审缓慢的局面。国家食品药品监督管理总局(CFDA)的专业审评人员不到100人，从事生物药物审批的只有几个人，而美国食品药品监督管理局(FDA)的生物药物评审人员有1100多人。另一方面，是审批流程中外有别。美国采取的是备案制，如果30日内申报的新药没有及时得到FDA的回馈通知，就默认药物可以进入相应的临牀实验阶段;而且，只要上一期临牀试验没出现大问题，无需申报就可进入后续临牀试验。我国实行的是审批制，不管等多长时间，只要拿不到批件就无法开展临牀试验;同时，我国是逐期审批，每期临牀试验都得审批，每次审批的时间少则几个月、多则半年甚至更长。

2.相关监管政策滞后，干细胞临牀研究多年停步不前

据专家介绍，根据不同的种类，干细胞临牀研究、治疗可以“两条腿走路”：一类按新药走，按照国家有关规定审批、试验，上市后用于临牀;一类按医疗技术走，按照科学、规范的标准，在有资质的医院开展临牀研究，成熟后用于治疗。

2007年前后，我国的干细胞临牀研究与美国不相上下，处于世界前列。令人遗憾的是，由于种种原因，行政主管部门对干细胞制品研发和临牀应用采取了限制性措施，干细胞研发由此放缓。

据了解，2009年5月，卫生部出台文件，把干细胞划为需要严格管制的“第三类治疗技术”，认为其“涉及重大伦理问题，安全性、有效性尚需经规范的临牀试验研究进一步验证”。令人费解的是，此后相关配套措施一直没有出台，一些企业和单位暗度陈仓，干细胞治疗出现了遍地开花的混乱局面。

为此，卫生部于2011年10月发布文件，要求对脐带血造血干细胞采集和应用采取多个措施强化监管。其后不久，卫生部又下发《关于开展干细胞临牀研究和应用自查自纠工作的通知》，要求停止在治疗和临牀试验中试用任何未经批准使用的干细胞，并停止接受新的干细胞项目申请。

国内的干细胞临牀研究，由此进入“冬眠”。

对于严格监管，受访专家均无异议。但他们同时指出，在国内干细胞基础研究进展迅速、国外研发应用呈爆发式增长的情况下，“叫停”之后就应尽快出台新的规范性文件，不该“千呼万唤不出来”。

3.相关部门应积极作为，尽早建立科学、高效、严谨的干细胞临牀应用管理体系

“在干细胞研究和技术开发领域，中国既不缺人才也不缺资金，更不缺丰富的临牀经验，缺的就是科学、高效的审批制度和及时、规范的管理政策。”国家干细胞工程技术研究中心主任韩忠朝指出，俗话说“有病乱投医”，目前许多重大疾病无药可治，深受病痛折磨的患者对干细胞治疗的需求巨大。“大道不通小道乱，‘大门紧闭’‘一味封堵’的做法不仅制约了国内干细胞临牀研究与应用的正常进展，也不利于从根本上解决医疗市场的干细胞乱象。”

专家们呼吁：主管部门应积极作为，早日建立科学、高效、严谨的干细胞临牀应用管理体系。

加强干细胞药物评审力量，改进审批程序。调集精兵强将、充实药审部门，成立专门的干细胞产品评审部门;借鉴发达国家的先进经验，针对干细胞药物特点，建立有别于化学药和常规生物制品的干细胞新药注册、评审、临牀评价机制，开辟干细胞新药绿色通道和孤寡药特许通道，在保证严格、规范的同时提高审批效率。

早日出台新规，对干细胞技术和产品实行分类分级管理。区别对待干细胞作为个体化治疗技术和药品的特殊性，分类、分阶段管理。对于不直接涉及公众健康的干细胞库、非临牀干细胞产品等，实行备案制，让市场发挥优胜劣汰的作用;对直接涉及公众健康的干细胞药物、干细胞临牀治疗技术，制定科学的管理措施、行业规范、技术标准，由药品监管部门和卫生主管部门严格监管、有序开展临牀研究。

在此基础上，试点先行，逐步有序推开干细胞临牀应用。对于国家审批上市的干细胞药物和经临牀研究证明安全有效的治疗技术，应选择条件具备的单位先行应用，取得经验，形成成熟的治疗方案后，再制定统一的行业标准在全国推广。

“近些年蓬勃发展的研究证明，干细胞药物和技术为有效修复人体重要组织器官损伤及治愈心血管疾病、代谢性疾病、神经系统疾病、血液系统疾病、自身免疫性疾病等重大疾病开辟了新的途径，将会对全球的医疗格局和人类的健康事业产生革命性的影响。如果我们因为有困难和风险就裹足不前，将会在激烈的国际竞争中错失良机、再次落后。”被采访的一位专家说。

链接

世界干细胞研究大事记

1962年，牛津大学生物学家约翰·格登用已经分化的南美青蛙蝌蚪的肠细胞核克隆出完整个体，后来又从成年蛙的角质细胞克隆出蝌蚪,证明细胞分化是可逆的。格登获得了2012年诺贝尔奖。

1967年，美国华盛顿大学的多纳尔·托马斯发表报告称，将正常人的骨髓移植到病人体内，可以治疗造血功能障碍。后来的研究表明，骨髓中含有造血干细胞。多纳尔·托马斯也因此荣获诺贝尔奖。

1981年，马丁·埃文斯和盖尔·马丁分别建立了小鼠胚胎干细胞系，马丁·埃文斯和另外两位科学家因此获得了2007年的诺贝尔奖。

1997年2月，英国胚胎学家威尔穆特将成体动物的乳腺上皮细胞注入去核的卵母细胞，完成了首例哺乳动物——绵羊“多莉”的克隆。自此以后，克隆动物相继在牛、小鼠、山羊、猪等动物中取得成功。

1998年，美国威斯康辛大学托马森等人首次成功建立了人胚胎干细胞系。

2001年2月，英国一家公司宣布开展新生儿脐带血干细胞储存服务。同年4月，中国首家自体脐血干细胞库在天津建立。

2001年1月，英国议会上院通过一项法案，允许科学家克隆人类早期胚胎进行医疗研究。

2006年，日本京都大学教授山中伸弥等人通过转染四种转录因子将小鼠成纤维细胞重编程为诱导多能干细胞。山中伸弥获得2012年的诺贝尔奖。

2012年，美国奥西里斯诊疗公司宣布获得加拿大卫生部对其干细胞疗法药物Prochymal的上市批准，用于治疗儿童移植物抗宿主病(GVHD)，是世界上首个人造干细胞治疗药物。

2013年日本批准利用诱导多功能干细胞(iPS细胞)开展视网膜再生的临牀研究，这是世界上首次利用iPS细胞进行临牀研究。

道阻且长，谈谈我们对干细胞治疗的认识

人生小哲理 干细胞者说

静下心来

潜心研究

我们将走的更远

正文

干细胞演绎神话我们固然很是欣喜，但神话通常是以个案的形式出现，却赢得了行业和很多媒体的热力吹捧。面对干细胞治疗的很多不确定性，我们应当理性看待。

爱之深，责之切。

简述：

当下全球约有数十万人参与干细胞研究与开发，其规模远远超出人类 历史 上三项最伟大的工程：“曼哈顿原子能计划”、“阿婆罗登月计划”和“人类基因组计划”。干细胞治疗让一些传统医疗手段束手无策的患者重新燃起希望，干细胞产业已经整装待发，并且“绝望的病人已经等不及了！”，似乎干细胞临床应用的“机会窗口”已经开启，干细胞在向人们讲述一个美丽的神话...

事实上，目前干细胞治疗可以用“技术不成熟，疗效不确切”来概括，在个别病人身上干细胞治疗似乎显现出了“令人惊讶”的效果，而在更多病人则反映“没什么效果”，完全是“冰火两重天”的状况。

人类需要对干细胞治疗理性认识

我们常常会遇到患者这样提问：“干细胞的疗效怎样？”“干细胞治疗有没有副作用？”这实际上涉及到一个类似于药物疗效的提前判断问题，譬如感染性疾病可以通过体外培养考察病原体对抗生素的敏感性进行预测预后，通过肿瘤细胞培养加药敏试验也可以知道不同的肿瘤对化疗药物的敏感性。临床上药物血清浓度太低不产生治疗效应，浓度太高则产生难以耐受的毒性，在这两个浓度之间限定一个合理治疗区域，该浓度区域常称为“药物治疗窗”。

那么，临床上有没有一个把握干细胞移植最佳干预效果的“治疗窗”问题呢？

简述：

许多实验室发布自己在干细胞领域的研究成果，而事实上多数发表在顶级刊物上研究成果却难以重现，排除试剂、装备、操作等方面的因素，干细胞做为研究主体，其来源的差异对研究结果的判断影响不容忽视。

简述：

探索 干细胞临床应用犹如开启潘多拉魔盒，虽然不知道是福还是祸，好奇心还是驱使人们充满遐想和期待，预示着“干细胞疗法的春天”要来了？

目前美、英、法、韩、印等国家药品监督管理部门已批准了20多个干细胞制品分别进入I、II、III期临床研究。2010年5月4日美国FDA授权人骨髓间充质干细胞Prochymal作为孤儿药用于1型糖尿病的临床治疗；韩国2011年7月1日批准了国际上首例干细胞药物——自体骨髓间充质干细胞Hearticellgram-AMI上市，用于心梗和心衰治疗；2011年11月10日美国FDA核发给纽约血液中心(NYBC)的脐带血造血祖细胞HEMACORD 生物制品许可(BLA125397)，用于异基因造血干细胞移植，治疗遗传性或获得性造血系统疾病患者，成为FDA批准第一个的干细胞产品；2012年1月19日韩国又批准了全球首个的异基因干细胞药物——脐带血来源间充质干细胞CartiStem上市，用于植入治疗关节软骨缺损。MEDIPOST专家在总结成功经验时自豪地说：韩国KFDA在细胞治疗领域的管理水平不亚于欧盟EMEA和美国FDA。

图：国际已获批（干）细胞药物一览表

干细胞研究处于重大科学技术革命性突破前夜，我国的相关法规和标准严重滞后已成为干细胞产业“机遇窗口”开启的羁绊，混乱局面长此以往规范的难度将继续加大，甚至会造成倒退。

干细胞临床应用恰如将一群小老鼠关入黑箱，干细胞植入体内后我们不知道它们去了哪里，做了些什么？只能静静观察身体出现的相关反应，以及不相关的“安慰剂效应”等。干细胞的“黑箱”过程触及生命本质问题，挑战了传统的医疗技术和药物开发一些基本思想体系，但人们有能力从伦理学、安全性、有效性、质量可控性和技术经济可行性几个方面入手， 在将干细胞植入受者体内前对其进行筛选、观察、操作、模拟以及控制，从而突破制约干细胞治疗“机会窗口”开启的技术瓶颈。

简述：

不少临床研究或临床试验的结果显示，间充质干细胞（MSC）能治疗多种疾病，尤其是一些疑难杂症，但是疗效各有差异，甚至治疗无效的案例也属常见。面对不断积累的失败的临床治疗案例，研究者开始冷静反思： 具有治疗功能的间充质干细胞为何会临床治疗无效？ 对于这个问题，不同的研究者有不同的思考和解释。

本文主要从间充质干细胞输入机体后的分布和代谢方面给于阐述。首先，应该意识到间充质干细胞（MSC）和化学药物具有明显的差异：包括但不限于①化学药物是死的，而MSC是有生命的；②化学药物有明确的半衰期，MSC暂时没发现；③化学药物有明确的单一靶位点，MSC通过多途径发挥作用；④化学药物在体内都是被动运输，MSC具有主动趋化迁移的功能特性；⑤化学药物的均一性非常好，MSC的均一性很差，细胞周期的步伐并不十分一致。这些差异给临床治疗带来什么样的思考？在临床研究或应用上，研究者习惯性基于化学药物的思维来对待细胞是否合适？

大量的实验数据证明间充质干细胞输入体内后，并没有长期停留在体内，而且随着时间的延长而被机体清除。 这也解释了间充质干细胞的作用机制不在于分化为组织特异性的成熟细胞。 动物实验显示：免疫系统健全的机体，其清除输入体内MSC的速率越快；免疫缺陷的机体，其清除输入体内MSC的速度越慢。 输入体内MSC的清除还与输入途径有密切关系，组织局部注射、外周静脉注射、动脉注射，均对MSC在体内的存留时间产生较大的影响。下面的内容将给予详细论述。

简述：

导致造血干细胞移植（包括骨髓移植）失败的最主要原因是患者出现了移植物抗宿主病（GVHD）[1, 2]。3级急性GVHD患者的5年生存率为25%，而4级急性GVHD患者仅为5%[3]。

间充质干细胞（MSC）的出现，曾经给难治性GVHD带来了温暖的曙光，因为具有很强的免疫抑制能力，能抑制多种免疫细胞的激活，减少免疫排斥反应，而且MSC具有很低的免疫原性，即使异体使用也不引起免疫排斥反应（但也会被机体通过其他方式清除）。先是动物实验证明MSC能促进造血干细胞的植入和存活，而且还能减少GVHD的发生[4-7]；随后的临床研究进一步确认了MSC能有效治疗难治性GVHD[8-12]。

2009年Prochymal（骨髓MSC）治疗难治性GVHD的3期临床试验的失败，是MSC临床应用的一个灾难性事件，几乎否定了MSC的临床疗效[13]。4年后的2013年，一篇综述分析了Prochymal（骨髓MSC）3期临床试验失败的4个可能原因，即：MSC捐赠者的个体差异、表观遗传学重编程、免疫原性和冻存程序[14]。再4年后的2017年，由于不完全同意这篇综述的观点，本文章提出了Prochymal（骨髓MSC）治疗失败的2大重要因素，即MSC的质量和治疗方案。

简述：

我们的身体由许多细胞构成，这些细胞在发育期间获得特异性，使其在每个器官中可以实现精确的功能，我们称其为分化细胞。一般认为这些体细胞一生都属于分化细胞，不会转变为其他类型的细胞。但后来发现终末分化细胞也会失去原有特性，并获得一个新的身份。这就是细胞重编程。

在细胞分化之树上，有树干（干细胞），主枝（祖细胞）和小杈（各种功能细胞）。 细胞转身之路：第一条路是：从小杈爬回树干，再爬到别的小杈，这个是iPS细胞技术。第二条路是：直接跳到另一条主枝上，这个是间接谱系转换技术。 相比爬回树干，抄近道不仅省时间，而且降低了意外率。

说白了很简单！就是：一种终末分化的细胞，经过一系列变化，如果返回到了干细胞状态，这个过程叫iPS，如果返回到了祖细胞等中间过渡细胞阶段，这个叫谱系转换，如果直接转换分化成了另一种终末分化细胞，这是转分化。

简述：

业内人士一般认为，干细胞移植是指清髓或半清髓放化疗后的造血干细胞输注，而干细胞治疗是指未经任何预处理的细胞输注。清髓给干细胞腾出了龛位，而未预处理后直接输注的干细胞，即使是自体来源的，它们能往哪里去？能存活吗？这是很多人关心的问题。

即使是清髓后的干细胞输注，也并非能够顺利的植入，人们往往以为造血干细胞移植是反复难治性耐药性白血病患者的救命法宝，却往往忽视了造血干细胞移植相关的死亡率也高达40%，我们可以做到6个HLA位点相合的造血干细胞移植，但不能做到100%的植入成功。

更何况，现在热捧的干细胞治疗，没有做配型，没有配血型，没有配性别，只检测了病原微生物，就直接回输了。间充质干细胞治疗肝硬化，造血干细胞/间充质干细胞治疗糖尿病足，这两种技术在业内已经被公认为有效率较高的技术，到底输注后的细胞在体内存活了多久？

这实际上是个严肃的话题，直接影响到我们干细胞从业者对治疗方案的选择，对疗效的预判，对副作用的预防和将来的努力方向。

简述：

在 I 型糖尿病中，机体免疫系统对胰岛β细胞——位于胰腺的朗格汉斯区域能够产生胰岛素的细胞——进行了无情的破坏，因为它错误地将它们认为是外来入侵者。从此，这些胰岛β细胞完全失去了产生胰岛素的功能，造成体内胰岛素绝对缺乏，就会引起血糖水平持续升高，于是糖尿病出现了。

免疫介导的胰岛β细胞损伤是1型糖尿病的核心致病环节，基于改善胰岛功能的细胞治疗成为国际研究新热点。 2003年，巴西圣保罗大学最早开展非清髓自体造血干细胞移植治疗糖尿病的临床研究，随后波兰、哈佛大学等多国机构在此领域迈出实质性步伐。目前，国际上开展干细胞向人胰岛细胞分化的研究，主要有美国Melton（Cell， 2014）及加拿大Kiffer团队（NatureBiotechnology，2014）。我国自“十五”规划以来，持续投入大量经费进行细胞治疗1型糖尿病方面的研究。但目前细胞治疗仍面临欠规范化、疗效不稳定等问题，制约了其临床推广。

截止今天，以“stemcells”和 “diabetes”联合作为关键词搜索，我们发现在ClinicalTrials.gov上注册的干细胞相关临床试验共181项，包括东亚45项，其中中国的临床研究33项。

我们目前临床解决糖尿病的主要手段只有：饮食控制、二甲双胍和胰岛素。众所周知，糖尿病带来的3个主要难题：1）血管损伤；2）胰岛损伤；3）血糖波动，其中胰岛素只能勉强解决血糖波动。而只有干细胞最有可能一次性解决糖尿病的所有3个难题。

所以，细胞治疗无疑是1型糖尿病防治的最终出路： 干细胞及胰岛移植直击免疫干预和胰岛功能恢复两大核心靶点 ，力求重塑体内生理性胰岛素分泌，重燃1型糖尿病治疗新希望。

— END —

本文系栏目江湖论剑系列文章集锦。

干细胞者说

- 科普 情怀 责任 -

我国干细胞治疗、干细胞临床研究到什么程度了？

  近年来干细胞已经被应用至多种疾病的临床研究中，这些疾病大多数都是当前临床治疗十分有限的病种，例如渐冻症、老年痴呆等。未来，多种过去无计可施的疾病将在干细胞新药的帮助下得到救治。

  文汇网上的新闻曾经谈到，“黄斑变性、糖尿病、帕金森病、脊髓损伤等疾病，既是困扰医学界的难题，也给患者带来了极大痛苦，能带来突破性治疗进展的，非干细胞治疗莫属。”

  目前，国内治疗糖尿病足、骨关节炎的干细胞新药的临床试验已经获得批准，治疗牙周炎如慢性牙周炎所致骨缺损、移植物抗宿主病、溃疡性结肠炎等疾病的干细胞新药的注册申请也通过了监管部门的受理。同时治疗急性心梗、小儿脑性瘫痪、帕金森病、失代偿性乙型肝炎肝硬化、黄斑变性、卵巢早衰等疾病的干细胞临床研究也正在进行中。

  相比前几年，国内干细胞治疗正朝着更加规范的方向发展，也朝着离造福人类更近的方向迈进。

  国内干细胞药物研发现状

  自2009年国际上首款干细胞药物获批上市以来，至今全球共有十余款干细胞药物上市，涉及的适应症包括急性心梗、退行性关节炎、移植物抗宿主病、克罗恩病、赫尔勒综合征、血栓闭塞性动脉炎等。欧洲、美国、加拿大、韩国、日本均已有干细胞药物上市，细胞来源包括不同组织来源的自体间充质干细胞、造血干细胞等，异体来源细胞较少。而我国在这一领域的空白仍待填补。

  全球干细胞上市产品盘点

  不过，当前我国干细胞药物发展进入了全新的阶段。我国监管框架正在逐步完善，《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则（试行）》的颁布明晰了干细胞治疗作为药品申报的标准，同时“60天临床试验默示许可”的新药审批新制度，给我国干细胞新药的研发和申报提供了新的发展机遇。

  据国家药监局药品审评中心（CDE）官网信息，2018年6月至今，国内相继有10款干细胞新药的IND申请获CDE受理，其中4款干细胞新药IND获得临床默示许可，分别是胎盘、脐带、异体/自体脂肪来源的间充质干细胞，适应症分别为糖尿病足溃疡、膝骨关节炎和膝骨关节炎。

  同时，国家“干细胞及转化研究”重点专项也在推动干细胞治疗药物的研制。例如，重点专项申报指南指出的考核目标之一是针对某种重大疾病或罕见病研制细胞治疗药物，申请干细胞新药注册以及申请干细胞临床批件。在政策的支持以及行业快速发展的新时代里，我国干细胞药物的空白有望得到填补。

  在第47期理解未来科学讲座上，中科院专家预测，未来五到十年将会有经过国家批准的干细胞药物的正规产品上市销售。

  间充质干细胞药物将成趋势

  间充质干细胞是当今干细胞药物研发中最受欢迎的一种，在所有干细胞新药研发中占比十分显著。目前全球十余个获批上市的干细胞药物中，超过一半以上是间充质干细胞治疗产品。我国获得临床批件的4款干细胞药物也均属于间充质干细胞治疗产品。当前全球范围内处在临床研究阶段的许多干细胞疗法也属于间充质干细胞产品，并且数量在逐年增加。

  根据PolarisMarketResearch发布的最新研究报告，全球间充质干细胞市场前景明朗，在多种综合因素的影响下，整个市场将保持增长趋势。2018年至2026年，全球间充质干细胞市场预计以7.3%的复合年增长率增长。

  同样的，全球市场调研机构ARC（AnalyticalResearchCognizance）发布的报告显示也显示，全球间充质干细胞市场发展迅速，平均增长率为6.2%。2018年，全球间充质干细胞市场值为1.7亿美元，预计至2024年底将达到2.2亿美元。报告指出，未来几年亚太地区将占据更多的市场份额，尤其是中国。

  促进间充质干细胞市场增长的主要因素包括临床对这类干细胞的需求增加，例如对间充质干细胞作为膝关节置换术的有效替代治疗方法的需求增加。此外，全球老年人口的增加以及癌症等各种慢性病患病率的不断攀升，也将推动间充质干细胞的市场发展。

  胎盘及脐带等围产组织中含有丰富的间充质干细胞，越来越受到科学家家的青睐。

  研究表明，间充质干细胞的增殖能力会随着年龄的增长而降低，而且与骨髓、脂肪等来源的间充质干细胞相比，围产组织的间充质干细胞的分化潜能和免疫调节的能力更强，免疫原性也更低。

  目前，围产组织来源的间充质干细胞已经被应用到多种疾病的治疗研究中，如早衰症、系统性红斑狼疮、干燥综合征等等。截止到2019年11月，国内62个完成备案的干细胞临床研究项目中超过半数使用围产组织来源的间充质干细胞。同时国内已经有2款围产组织来源的间充质干细胞新药获得了临床批件。

  展望

  干细胞的研究和发展对于人类健康和生命将会是一个颠覆性的变革。干细胞已经被广泛应用到了诸如帕金森、老年痴呆、老龄化导致的肌肉萎缩等机能退行性疾病、心血管疾病、不孕不育以及意外损伤等疾病的治疗研究中。随着干细胞新药研发的发展，人类医学的发展也将进入全新的阶段——一些过去无计可施的疾病有望结束“病无所医”的临床困局。

  以上就是我的全部回答，希望对大家有所帮助，望采纳！

中国可以打干细胞的公司

2022年3月7日，上海泉生生物科技有限公司自主研发的I类生物制品人脐带间充质干细胞注射液新药临床试验注册（IND）申请获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）受理。

1、2022年2月11日，泽辉生物开发的CAStem细胞注射液（受理号CXSL2101443）正式获得国家药品监督管理局药品审评中心的药物临床试验批准，开展CAStem细胞注射液治疗急性呼吸窘迫综合症的II期临床试验。

2、2022年2月18日，上海爱萨尔生物科技有限公司自主研发2款I类生物制品人脐带间充质干细胞注射液新药临床试验注册（IND）申请获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）受理。

3、珠海横琴爱姆斯坦生物科技有限公司自主研发的T-MSC干细胞新药（IMS001注射液）临床试验申请获得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）正式受理。

4、2022年2月15日，广州赛隽生物科技有限公司自主研发的CG-BM1异体人骨髓间充质干细胞注射液（受理号CXSL2101334），正式获得国家药品监督管理局药品审评中心的药物临床试验批准。

5、2021年11月18日，莱馥医疗自主研发的人脐带间充质干细胞注射液治疗特发性肺纤维化(IPF)的药品注册临床试验IND申请，获得了国家药监局药品审评中心CDE的临床批件。

6、2021年11月，由柯菲平医药旗下的江苏得康生物自主研发I类新药异体人源脂肪间充质干细胞注射液（研发代号DK-001）获得临床试验默示许可。适应症为治疗非活动性/轻度活动性腔内克罗恩病的成年患者的复杂肛周瘘。

7、2021年9月，铂生卓越生物科技（北京）有限公司申报的人脐带间充质干细胞注射液用于治疗激素治疗失败的急性移植物抗宿主病，作为I类治疗用生物制品已获得国家药品监督管理局药品评审中心（CDE）的临床试验默示许可（受理号：CXSB2101025）。