以色列干细胞治疗als
1. 引言 ALS（Amyotrophic Lateral Sclerosis，渐冻人综合症）是一种罕见的、进展性的神经退行性疾病。目前，全球约有40万患者。其主要症状包括肌肉萎缩、口语障碍、呼吸肌无力等。目前尚没有能够治愈ALS的方法，但以色列干细胞治疗提供了一批寄希望的病人。 2. 什么是干细胞治疗 干细胞治疗是一种新型的治疗方式，其利用干细胞分化成各种类型的细胞，以修补受损或死亡的身体细胞。干细胞来源可以是从自身组织中提取、从匹配的捐赠者中提取或者是通过人工合成。 3. 以色列干细胞治疗ALS 以色列生物技术公司BrainStorm Cell Therapeutics开发了一款名为NurOwn的干细胞产品。NurOwn是一种人类骨髓间充质干细胞（MSC）的形态学改变产物。MSC是一种可以分化为骨、软骨、脂肪和肌肉等细胞的多能干细胞。 4. NurOwn治疗ALS的原理 NurOwn的制备过程中，MSC经过加工处理免疫调节和神经因子分泌，并通过移植到脊髓液或肌肉中发挥作用。在动物实验中，NurOwn被证明可以增加神经元数量、延长神经元寿命，并对ALS的一些典型症状具有治疗效果。 5. 基于患者的研究进展 目前，BrainStorm在以色列进行了两项临床试验，包括24名ALS患者共同参与。结果显示了正面的生物反应，无严重的毒性和不良反应。针对这些实验结果，BrainStorm已经在美国和欧洲申请了进一步的clinical trials。 6. 进一步的研究 BrainStorm与哈佛医学院、马里兰大学孟菲斯分校、加州大学洛杉矶分校等全球各地的实验室合作，正在进行基于患者单细胞RNA测序的研究，以研究NurOwn在细胞水平的作用机制。此外，公司还在开发新的干细胞疗法，以扩大治疗范围。 7. 结论 目前，NurOwn在患者身上的表现表明，干细胞治疗是可能为ALS患者带来新希望的治疗手段。虽然最终结果仍须待进一步研究和临床试验验证，但以色列公司BrainStorm已经取得了显著的突破，为ALS的治疗提供了强有力的方案。 参考文献： 1. BrainStorm Cell Therapeutics (2021). NurOwn(R) Technology. [online] Available at: https://www.brainstorm-cell.com/nurown-for-als/. 2. ClinicalTrials.gov (2021). Search of: NurOwn - List Results - ClinicalTrials.gov. [online] Available at: https://clinicaltrials.gov/ct2/results?term=NurOwn&Search=Apply&recrs=a&age_v=&gndr=&type=&rslt=.
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